argenx SE agiert als ein global integriertes Biopharma-Unternehmen auf kommerzieller Ebene.
Das Unternehmen entwickelt ein umfangreiches Portfolio differenzierter Therapien zur Behandlung schwerwiegender Autoimmunerkrankungen. Durch die Kombination seiner Suite von Antikörper-Engineering-Technologien mit der Expertise in der Krankheitsbiologie seiner Forschungspartner strebt es an, Immunologie-Durchbrüche in ein Portfolio neuartiger, auf Antikörper basierter Medikamente durch seine Entdeckungsp...
argenx SE agiert als ein global integriertes Biopharma-Unternehmen auf kommerzieller Ebene.
Das Unternehmen entwickelt ein umfangreiches Portfolio differenzierter Therapien zur Behandlung schwerwiegender Autoimmunerkrankungen. Durch die Kombination seiner Suite von Antikörper-Engineering-Technologien mit der Expertise in der Krankheitsbiologie seiner Forschungspartner strebt es an, Immunologie-Durchbrüche in ein Portfolio neuartiger, auf Antikörper basierter Medikamente durch seine Entdeckungsplattform, dem IIP, umzusetzen. Das Unternehmen hat den ersten zugelassenen FcRn-Blocker in den USA, Japan, Israel, der EU, dem chinesischen Festland und Kanada entwickelt und vermarktet. Das Unternehmen evaluiert Efgartigimod in mehreren schweren Autoimmunerkrankungen und treibt mehrere experimentelle Arzneimittel in frühen Entwicklungsstadien voran.
Erreichen Sie mehr Patienten weltweit mit VYVGART
VYVGART ist in den USA, Japan, Europa, dem Vereinigten Königreich, Israel, dem chinesischen Festland und Kanada zur Behandlung von gMG zugelassen. VYVGART SC ist in den USA, Europa, dem Vereinigten Königreich und Japan zur Behandlung von gMG zugelassen. Dies macht VYVGART zur einzigen verfügbaren gMG-Behandlung als IV und einfache SC-Injektion und bietet den Patienten die Wahl, wie und wo sie behandelt werden.
Das Unternehmen hat die Zulassung von VYVGART für ITP in Japan beantragt, und eine Entscheidung wird im ersten Quartal 2024 erwartet. Das Unternehmen hat die Zulassung von VYVGART SC in China beantragt, und es erwartet eine Entscheidung bis Ende 2024 durch seine Partnerschaft mit Zai Lab Ltd (Zai Lab). Das Unternehmen hat eine kommerzielle und Vertriebsvereinbarung mit Handok in Südkorea (die Handok-Vereinbarung) für VYVGART abgeschlossen. Das Unternehmen hat die Zulassung von VYVGART für gMG in mehreren Rechtsgebieten beantragt und erwartet mehrere Entscheidungen bis Ende 2024.
Vorantreiben eines umfangreichen Pipelines
Das Unternehmen zeigt weiterhin Breite und Tiefe in seinem Immunologie-Pipeline und hat mehrere Pipeline-in-a-Product-Kandidaten vorangetrieben. Mit Efgartigimod baut das Unternehmen seine Führung in FcRn weiter aus und erwartet bis 2025 die Zulassung oder Entwicklung in 15 Autoimmunerkrankungen. Neben Efgartigimod treibt das Unternehmen frühere Pipeline-Programme voran, darunter Empasiprubart (C2-Inhibitor) mit laufenden Phase-2-Proof-of-Concept (POC)-Klinischen Studien bei multifokaler motorischer Neuropathie (MMN), verzögerter Transplantatfunktion (DGF) und Dermatomyositis (DM). Darüber hinaus plant das Unternehmen, Phase-1b/2a-Klinische Studien von ARGX-119, einem MuSK-Agonisten, bei kongenitaler myasthener Syndrom (CMS) und amyotropher Lateralsklerose (ALS) im Jahr 2024 zu initiieren.
Aufbau eines Innovationsökosystems
Im Januar 2024 gab das Unternehmen die Nominierung von vier neuen Pipeline-Kandidaten bekannt, darunter: ARGX-213, das FcRn zielt und argenx' Führung in dieser neuen Medikamentenklasse weiter vorantreibt; ARGX-121 und ARGX-220, die Erstklassziele, die argenx' Fokus über das Immunsystem hinaus erweitern; und ARGX-109, das auf IL-6 abzielt, das eine wichtige Rolle bei Entzündungen spielt. Die präklinische Arbeit läuft bei jedem Kandidaten.
Das Unternehmen hat eine Zusammenarbeit mit Genmab vereinbart, um gemeinsam neuartige therapeutische Antikörper mit Anwendungen in der Immunologie sowie in der Onkologie zu entdecken, zu entwickeln und zu vermarkten.
Arzneimittel
VYVGART ist ein erstklassiger Antikörperfragment, das auf FcRn abzielt und in mehr als 30 Ländern weltweit zur Behandlung von gMG zugelassen ist. VYVGART SC ist in den USA, der EU, dem Vereinigten Königreich und in Japan zur Behandlung von gMG zugelassen. Dies macht VYVGART zur einzigen verfügbaren gMG-Behandlung als IV und einfache SC-Injektion.
Pipeline
Efgartigimod ist ein humaner IgG1-Antikörper, der mit Zellmembran-Fc-Rezeptoren (Fc) interagiert und darauf abzielt, den FcRn zu beeinflussen und Immunglobulin G (IgG) zu reduzieren. Es ist in 3 Indikationen zugelassen oder befindet sich in der behördlichen Prüfung, einschließlich gMG, CIDP und ITP, und wird in mehr als 10 weiteren schwerwiegenden Autoimmunerkrankungen evaluiert.
Empasiprubart (C2-Inhibitor): Empasiprubart ist ein neuartiger Komplementinhibitor, der auf C2 abzielt und die Funktion sowohl des klassischen als auch des Lektinwegs blockiert, während der alternative Weg intakt bleibt. ARGX-119 (MusK-Agonist): ARGX-119 ist ein Agonist SIMPLE ANTIBODY für den MuSK-Rezeptor mit Potenzial in mehreren neuromuskulären Indikationen. Es wird in einer Phase-1-Dosis-Eskalations-Klinischen Studie an gesunden Probanden evaluiert. ARGX-213 zielt auf FcRn ab und fördert argenx' Führung in dieser neuen Medikamentenklasse. ARGX-121 und ARGX-220 sind Erstklassziele, die argenx' Fokus über das Immunsystem hinaus erweitern. ARGX-109 zielt auf IL-6 ab, das eine wichtige Rolle bei Entzündungen spielt. Neben seiner vollständig eigenen Pipeline hat das Unternehmen Kandidaten, die aus seinem IIP hervorgegangen sind und an einen Partner zur weiteren Entwicklung lizenziert wurden und für die es Meilenstein-, Lizenz- oder Gewinnbeteiligungsvereinbarungen gibt. Diese Kandidaten umfassen unter anderem: Cusatuzumab (Anti-CD70-Antikörper – Oncoverity), ARGX-112 (LP-0145 – Anti-IL-22R-Antikörper – LEO Pharma), ARGX-114 (AGMAB-101 – Agonistischer Anti-MET-Antikörper – Agomab) und ARGX-115 (ABBV-151 – Anti-GARP-Antikörper – AbbVie).
IIP
Das IIP des Unternehmens ist zentral für seine Kerngeschäftsstrategie der Co-Kreation und Innovation. Das IIP dient auch als Entdeckungsmotor des Unternehmens, um neuartige Ziele zu identifizieren und gemeinsam mit seinen wissenschaftlichen und akademischen Partnern potenzielle neue Pipeline-Kandidaten zu entwickeln. Jeder Pipeline-Kandidat aus der vollständig eigenen und partnerschaftlichen Pipeline des Unternehmens ist aus einer IIP-Zusammenarbeit hervorgegangen. Das IIP ermöglicht es dem Unternehmen, seine breite Produktpipeline und Produktkandidaten aufzubauen und seine langfristige Strategie umzusetzen, ein nachhaltiges, integriertes Immunologie-Unternehmen zu sein.
IIP-Programme umfassen:
Efgartigimod entstand aus einer Zusammenarbeit mit Professor Sally Ward am University of Texas Southwestern Medical Center (UT Southwestern) und wurde später zu einem der Blaupausen für die IIP-Zusammenarbeit des Unternehmens. Die Forschung von Professor Ward identifizierte die entscheidende Rolle, die FcRn bei der Aufrechterhaltung und Verteilung von IgGs im Körper spielt. Efgartigimod ist ein humaner IgG1-Fc-Fragment, das mit ABDEG-Mutationen ausgestattet ist, die es von UT Southwestern lizenziert hat. Diese proprietären Mutationen modifizierten Efgartigimod, um seine Affinität für FcRn zu erhöhen, während es die pH-abhängige Bindung beibehält, die charakteristisch für FcRn-Interaktionen mit seinem natürlichen Liganden, endogenem IgG, ist.
Empasiprubart wurde in Zusammenarbeit mit Broteio Pharma B.V. (Broteio) entwickelt. Broteio wurde 2017 mit Unterstützung von Professor Erik Hack und der Universität Utrecht gegründet, um Forschung durchzuführen, die den präklinischen POC des Wirkmechanismus von Empasiprubart zeigt. Professor Hack ist ein renommierter Forscher in der Rolle von Entzündungen bei Krankheiten, insbesondere im Komplementsystem, und hat Forschung und Fachwissen zur Zulassung von 2 Komplementinhibitoren beigetragen.
ARGX-119 wurde in Zusammenarbeit mit dem Leiden University Medical Center (LUMC) und der New York University (NYU) mit Unterstützung von Teams unter der Leitung von Professor Verschuuren und Professor Steve Burden entwickelt. Beide Gruppen verfügen über erstklassige Expertise bei der Entschlüsselung des biologischen Mechanismus von neuromuskulären Erkrankungen und der Umsetzung dieser Erkenntnisse vom Labor auf den Patienten.
Technologieplattformen
Durch sein IIP arbeitet das Unternehmen mit wissenschaftlichen und akademischen Partnern zusammen, um Immunologie-Durchbrüche zu identifizieren und potenzielle Pipeline-Kandidaten zu entwickeln. Dies geschieht durch Co-Kreation. Das Unternehmen bringt in die Zusammenarbeit seine einzigartige Suite von Antikörper-Engineering-Technologien und seine Erfahrung in der klinischen Entwicklung ein, um die Expertise seiner Partner in der Krankheit und Zielbiologie zu ergänzen.
SIMPLE ANTIBODY-Plattformtechnologie: Die proprietäre SIMPLE ANTIBODY-Plattformtechnologie des Unternehmens basiert auf dem leistungsstarken Immunsystem von Lamas und ermöglicht es, neuartige und komplexe Zielbiologien zu erschließen. Die Plattform bezieht Antikörper-Variable-Regionen (V-Regionen) aus dem Immunsystem von Lamas, die aus unterschiedlichen genetischen Hintergründen stammen. Das Lama produziert hoch diverse Antikörper-Panels mit hoher menschlicher Homologie oder Ähnlichkeit in ihren V-Regionen, wenn es mit Zielen menschlicher Krankheiten immunisiert wird. Die SIMPLE ANTIBODY-Plattformtechnologie des Unternehmens ermöglicht den Zugang und die Erforschung eines breiten Zieluniversums und minimiert möglicherweise die langen Zeitlinien, die mit der Generierung von Antikörperkandidaten mit traditionellen Methoden verbunden sind.
NHANCE, ABDEG, POTELLIGENT und dehydrierte hereditäre Stomatocytose (DHS)-Mutationen konzentrieren sich auf die Modifizierung der Fc-Region von Antikörpern, um ihre intrinsischen therapeutischen Eigenschaften zu verstärken. Darüber hinaus hat das Unternehmen von Chugai Pharmaceutical Co., Ltd. (Chugai) eine nicht-exklusive Forschungslizenz und Option für die SMART-Ig- und ACT-Ig-Technologien erhalten. Diese Technologien sind darauf ausgelegt, das therapeutische Index seiner Produktkandidaten zu erweitern, das Verhältnis zwischen toxischer und therapeutischer Dosis, indem sie potenziell deren Halbwertszeit, Gewebepenetration, Rate der Krankheitszielfreisetzung und Potenz modifizieren. Im Jahr 2020 hat das Unternehmen auch eine nicht-exklusive Forschungsvereinbarung mit der Clayton Foundation abgeschlossen, unter der es auf die DHS-Mutationen der Clayton Foundation zugreifen kann, um die Serumhalbwertszeit therapeutischer Antikörper zu verlängern.
Halozymes ENHANZE-SC-Drug-Delivery-Technologie: Das Unternehmen hat exklusiven Zugang zu ENHANZE für FcRn, C2 und vier weitere Zielnominierungen. Die globale Zusammenarbeit und Lizenzvereinbarung mit Halozyme Therapeutics, Inc. (Halozyme) wurde im Februar 2019 angekündigt und im Oktober 2020 erweitert. Die ENHANZE-Technologie hat das Potenzial, die Verabreichungszeit von Medikamenten zu verkürzen, die Zeit der Gesundheitsdienstleister zu reduzieren und zusätzliche Flexibilität und Bequemlichkeit für Patienten zu bieten.
Im April 2021 hat das Unternehmen eine Zusammenarbeit und Lizenzvereinbarung mit Elektrofi, Inc. (Elektrofi) geschlossen, um Elektrofis Hochkonzentrationstechnologie für Efgartigimod und bis zu einem weiteren Ziel zu erkunden (Elektrofi-Vereinbarung).
Programme
VYVGART
Zulassung bei gMG
Die beiden zugelassenen Medikamente des Unternehmens für gMG sind VYVGART und VYVGART SC. VYVGART ist ein FcRn-Blocker, der zur Behandlung von Erwachsenen mit gMG zugelassen ist, die AChR-AB+ sind, in den USA, der EU, Israel, dem Vereinigten Königreich, dem chinesischen Festland und Kanada, und zur Behandlung von Erwachsenen mit gMG, die nicht ausreichend auf Steroide oder nichtsteroidale Immunsuppressiva (ISTs) ansprechen, einschließlich seronegativer Patienten, in Japan. Das zweite Produkt des Unternehmens, VYVGART SC, ist eine subkutane Kombination aus Efgartigimod alfa und rHuPH20, Halozymes ENHANZE SC-Drug-Delivery-Technologie. Es wurde zur Behandlung von Erwachsenen mit gMG, die AChR-AB+ sind, als VYVGART HYTRULO in den USA und als VYVGART SC in der EU und im Vereinigten Königreich zugelassen. Es wurde auch als VYVDURA in Japan zur Behandlung von Erwachsenen mit gMG, die nicht ausreichend auf Steroide oder nichtsteroidale ISTs ansprechen, einschließlich seronegativer Patienten, zugelassen.
Die Zulassungen von VYVGART SC basieren auf positiven Ergebnissen aus der globalen Phase-3-ADAPT-SC-Brücken-Klinischen Studie. Die ADAPT-SC-Klinische Studie hat die Wirksamkeit von VYVGART SC durch eine Reduktion der Anti-AChR-Antikörperwerte gezeigt, die mit VYVGART IV bei erwachsenen gMG-Patienten vergleichbar ist.
Kommerzialisierungs- und Regulierungspläne
VYVGART wurde in den USA, Japan, Europa, dem chinesischen Festland, Kanada, dem Vereinigten Königreich und Israel zur Behandlung von gMG zugelassen. VYVGART wurde in den USA, Japan, dem chinesischen Festland, Kanada und einigen Ländern in Europa eingeführt. In China wurde VYVGART im Januar 2024 in die Nationale Erstattungsarzneimittelliste (NRDL) aufgenommen. VYVGART SC wurde in den USA, Europa, dem Vereinigten Königreich und in Japan zugelassen. VYVGART SC wurde in den USA und in Deutschland eingeführt.
Die Einführungen von VYVGART und VYVGART SC in mehreren Rechtsgebieten und Ländern sind nach Preis- und Erstattungsverhandlungen geplant.
Das Unternehmen hat in den USA, Japan, Europa, Kanada und dem Vereinigten Königreich eine eigene Vertriebsmannschaft für VYVGART zur Behandlung von gMG aufgebaut. Das Unternehmen plant, seine eigenen Vertriebs- und Marketingfähigkeiten zu erweitern und seine Produkte und Produktkandidaten in anderen Regionen zu bewerben, wenn es nach Erhalt der behördlichen Genehmigung einen Geschäftsfall dafür sieht.
Im Januar 2021 hat das Unternehmen eine exklusive Out-Lizenzvereinbarung mit
