Cidara Therapeutics, Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung zielgerichteter Therapien, die darauf abzielen, Leben zu retten und die Behandlungsstandards für Patienten mit schweren Krankheiten zu verbessern.
Das erste in den USA kommerziell zugelassene Produkt des Unternehmens ist REZZAYO (Rezafungin zur Injektion), das zur Behandlung von Candidämie und invasiver Candidiasis bei Erwachsenen mit begrenzten oder keinen alternativen Behandlungs...
Cidara Therapeutics, Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung zielgerichteter Therapien, die darauf abzielen, Leben zu retten und die Behandlungsstandards für Patienten mit schweren Krankheiten zu verbessern.
Das erste in den USA kommerziell zugelassene Produkt des Unternehmens ist REZZAYO (Rezafungin zur Injektion), das zur Behandlung von Candidämie und invasiver Candidiasis bei Erwachsenen mit begrenzten oder keinen alternativen Behandlungsoptionen zugelassen ist.
Am 31. Juli 2023 startete Melinta Therapeutics, LLC, oder Melinta, der kommerzielle Partner des Unternehmens in den USA, den kommerziellen Verkauf von REZZAYO in den USA. Am 2. Oktober 2023 gab Melinta bekannt, dass von den Centers for Medicare & Medicaid Services (CMS) sowohl ein produktspezifischer J-Code als auch eine neue Technologiezusatzzahlung (NTAP) für REZZAYO erhalten wurden. Außerhalb der USA und Japans ist Mundipharma Medical Company, oder Mundipharma, der Entwicklungs- und Vertriebspartner des Unternehmens für REZZAYO. Im Dezember 2023 hat die Europäische Arzneimittel-Agentur (EMA) die Zulassung von REZZAYO in der Europäischen Union (EU) für die Behandlung von invasiver Candidiasis bei Erwachsenen erteilt. Im Januar 2024 hat die Medicines and Healthcare products Regulatory Agency (MHRA) des Vereinigten Königreichs (UK) die Zulassung von REZZAYO für die Behandlung von invasiver Candidiasis bei Erwachsenen erteilt.
Obwohl das Unternehmen seinen primären Forschungsschwerpunkt auf seine eigene Cloudbreak-Plattform verlagert hat, setzt es die laufende ReSPECT-Phase-3-Studie zur Prävention invasiver Pilzinfektionen bei erwachsenen allogenen Blut- und Knochenmarktransplantatempfängern fort. Ein erheblicher Teil seiner zukünftigen Lizenzgebühren und Meilensteine, die unter den Lizenzverträgen mit Melinta und Mundipharma zu erhalten sind, hängt vom erfolgreichen Abschluss der ReSPECT-Phase-3-Studie ab.
Die eigene Cloudbreak-Plattform des Unternehmens ermöglicht die Entwicklung neuartiger Wirkstoff-Fc-Konjugate (DFCs), die spezifische Krankheitsziele hemmen und gleichzeitig das Immunsystem aktivieren. Das am weitesten fortgeschrittene DFC-Programm des Unternehmens ist CD388, ein hochwirksames antivirales Mittel, das darauf abzielt, eine universelle Prävention und Behandlung von saisonaler und pandemischer Influenza zu bieten und sich derzeit in Phase-1- und Phase-2a-Klinikauswertungen befindet. Weitere Programme zielen auf mehrere onkologische und Autoimmunerkrankungen ab.
Die Cloudbreak-Plattform des Unternehmens hat das Potenzial, einen grundlegend neuen Ansatz zur Behandlung und Prävention schwerwiegender Krankheiten wie fester Tumorkrebsarten und viraler Infektionen zu bieten, indem Produktkandidaten entwickelt werden, die eine wirksame Bekämpfung von Krankheiten und eine Aktivierung des Immunsystems in einem einzigen langwirkenden Molekül ermöglichen. Da schwere Krankheiten oft entstehen, wenn ein Erreger oder Krebszelle dem Wirtsimmunsystem ausweicht oder überwindet, sind die Cloudbreak-DFC-Kandidaten darauf ausgelegt, Krankheiten auf zwei Arten entgegenzuwirken: durch die Verhinderung der Krankheitsausbreitung und der Immunumgehung durch direkte Bekämpfung und, wo möglich, durch Fokussierung des Immunsystems auf einen Erreger oder eine infizierte Zelle. Dies ist ein potenziell transformative Ansatz, der sich von aktuellen Therapien, einschließlich Antikörper-Wirkstoff-Konjugaten (ADCs), monoklonalen oder multispezifischen Antikörpern und Impfstoffen, unterscheidet.
Der führende Cloudbreak-Kandidat zur Prävention von Influenza ist CD388, ein DFC in Phase-1- und Phase-2a-Klinikauswertungen. Der führende onkologische DFC des Unternehmens ist CBO421, ein Entwicklungsprojekt, das auf CD73 abzielt und zur Behandlung von soliden Tumoren vorgesehen ist und sich in präklinischen Studien zur Zulassung neuer Arzneimittel (IND) befindet.
Cloudbreak-Influenza-Programm
Im Juni 2023 hat die US-amerikanische Food and Drug Administration (FDA) CD388 die Fast-Track-Bezeichnung für die Prävention von Influenza A und B bei Erwachsenen verliehen, die ein hohes Risiko für Influenzakomplikationen aufgrund einer zugrunde liegenden Immunschwäche haben und möglicherweise nicht ausreichend auf die Influenzaimpfung ansprechen oder ein hohes Risiko für schwere Influenza trotz Influenzaimpfung haben, einschließlich derer, für die Impfstoffe kontraindiziert sind. Die Fast-Track-Bezeichnung zielt darauf ab, die Entwicklung zu erleichtern und die Überprüfung von Medikamenten zur Behandlung schwerwiegender Erkrankungen mit ungedecktem medizinischem Bedarf zu beschleunigen. Der Zweck besteht darin, wichtige neue Medikamente früher an die Patienten zu bringen.
Endgültige Ergebnisse der Phase-2a-Studie zu CD388
Auf seinem kürzlichen R&D-Tag am 21. September 2023 gab das Unternehmen Daten zur Wirksamkeit und Sicherheit aus seinen Phase-1- und Phase-2a-Studien bekannt, die die präexpositionelle prophylaktische Aktivität von CD388 gegen einen H3N2-Influenza-A-Virusstamm bewerteten.
Janssen-Kooperationsvereinbarung
Am 31. März 2021 schloss das Unternehmen eine exklusive weltweite Lizenz- und Kooperationsvereinbarung, oder die Janssen-Kooperationsvereinbarung, mit Janssen Pharmaceuticals, Inc., oder Janssen, einem der Janssen Pharmaceutical Companies von Johnson & Johnson, zur Entwicklung und Vermarktung von einem oder mehreren DFCs auf Basis seiner Cloudbreak-Plattform zur Prävention und Behandlung von Influenza ab.
Gemäß den Bestimmungen der Janssen-Kooperationsvereinbarung arbeitet das Unternehmen an der Forschung, präklinischen und frühen klinischen Entwicklung von CD388 in Zusammenarbeit mit einem gemeinsam vereinbarten Forschungsplan mit dem Ziel, die Entwicklung bis hin zu klinischen Phase-1-Studien und der ersten Phase-2a-Studie voranzutreiben. Das Unternehmen ist für die Durchführung aller IND-ermöglichenden nichtklinischen Studien und frühzeitigen klinischen Studien gemäß dem Forschungsplan verantwortlich. Beide Parteien sind für die Durchführung bestimmter spezifizierter Aktivitäten zur Entwicklung von Chemie, Herstellung und Kontrolle (CMC) gemäß dem Forschungsplan verantwortlich. Janssen ist allein verantwortlich und erstattet die internen Personalkosten und die außerhalb des Budgets angefallenen Kosten für die Durchführung der Forschungsplanaktivitäten. Im Rahmen einer kürzlichen Priorisierung seines F&E-Geschäfts gab Janssen im Juli 2023 bekannt, dass es die interne Entwicklung mehrerer Produktkandidaten in seinem Infektionskrankheiten-Pipeline, einschließlich CD388, einstellen wird. Im September 2023 übermittelte Janssen jedoch seine Mitteilung zur Fortsetzung der Entwicklung für CD388, wobei Janssen die zukünftigen Entwicklungs-, Herstellungs- und Vermarktungsaktivitäten für CD388 übernehmen wird, aber beabsichtigt, seine Rechte und Verpflichtungen aus der Janssen-Kooperationsvereinbarung auf einen anderen Übernehmer zu übertragen. Das Unternehmen arbeitet weiterhin in Zusammenarbeit mit Janssen an der Durchführung der Phase-1- und Phase-2a-Klinikauswertungen und wird gemäß der Janssen-Kooperationsvereinbarung für alle laufenden Entwicklungsaktivitäten von Janssen erstattet.
Cloudbreak-Onkologieprogramme
Das Unternehmen hat die Cloudbreak-Plattform über Infektionskrankheiten hinaus erweitert, um hochwirksame DFCs zu entdecken und zu entwickeln, die mehrere Immun-Checkpoint-Wege innerhalb eines einzelnen DFC für onkologische Erkrankungen ansprechen können.
Der führende onkologische DFC-Kandidat des Unternehmens, CBO421, ist ein potenzieller CD73-Inhibitor der Spitzenklasse, der die Stärken von kleinen Molekülen und monoklonalen Antikörpern, die auf CD73 abzielen, kombiniert. CBO421 zielt auf CD73 im Adenosinweg ab, der zur Immunumgehung bei soliden Krebserkrankungen beiträgt, indem er das Tumormikromilieu mit Adenosin, einem starken Unterdrücker von Immunzellen, überflutet. Der CD73-Weg ist klinisch validiert in frühen/mittleren klinischen Studien, um das Tumorwachstum in Kombination mit PD-1/PD-L1-Inhibitoren in Krankheitsbereichen zu reduzieren, die historisch gesehen nicht allein auf Checkpoint-Inhibition ansprechen, wie fortgeschrittener Dickdarmkrebs oder NSCLC. Sowohl als Monotherapie als auch in Kombination mit PD-1-Inhibitoren hat CBO421 die Bildung von immunologischem Gedächtnis in mehreren murinen Tumormodellen gezeigt, zusammen mit potenziell erstklassiger Aktivität in T-Zell-Reaktivierungstests und Tumorpenetration im Vergleich zu den am weitesten fortgeschrittenen CD73-Antikörpertherapeutika in der klinischen Entwicklung. Das Unternehmen treibt CBO421 durch IND-ermöglichende Studien voran und plant, im Jahr 2024 einen IND-Antrag zu stellen.
Im Februar 2023 hat das Unternehmen seine bestehende Zusammenarbeit mit WuXi XDC, einem führenden globalen Auftragsfertigungsunternehmen, das sich auf End-to-End-Bioconjugate-Dienstleistungen spezialisiert hat, erweitert, wonach WuXi XDC IND-ermöglichende CMC-Entwicklungsdienstleistungen für sein Cloudbreak-Onkologieprogramm bereitstellen wird.
Rezafungin ist ein neuartiges Molekül aus der Echinocandin-Klasse von Antimykotika. Das Unternehmen entwickelt Rezafungin zur Behandlung und Prävention schwerwiegender, invasiver Pilzinfektionen, die mit hohen Sterblichkeitsraten verbunden sind.
FDA-Zulassung von Rezafungin zur Behandlung von Candidämie und invasiver Candidiasis
Im März 2023 hat die FDA REZZAYO für die Behandlung von Candidämie und invasiver Candidiasis bei Erwachsenen mit begrenzten oder keinen alternativen Behandlungsoptionen zugelassen. REZZAYO ist die erste neue Behandlungsoption, die seit über 15 Jahren für Patienten mit Candidämie und invasiver Candidiasis zugelassen wurde, und ist das einzige verfügbare echinocandin, das einmal wöchentlich verabreicht wird.
EMA- und UK-MHRA-Zulassung von Rezafungin zur Behandlung von invasiver Candidiasis bei Erwachsenen
Im Dezember 2023 hat die EMA REZZAYO in der EU für die Behandlung von invasiver Candidiasis bei Erwachsenen zugelassen. Im Januar 2024 hat die UK-MHRA REZZAYO für die Behandlung von invasiver Candidiasis bei Erwachsenen zugelassen.
Kommerzialisierung von REZZAYO in den USA durch Melinta
Am 31. Juli 2023 startete Melinta den kommerziellen Verkauf von REZZAYO in den USA.
ReSTORE-Phase-3-Klinikstudie in China
Im Dezember 2023 wurde die Rekrutierung für die ReSTORE-Phase-3-Studie in China abgeschlossen, die die Wirksamkeit und Sicherheit von Rezafungin als Behandlung von Candidämie und invasiver Candidiasis untersucht. Der in China durchgeführte Teil der Studie umfasste 52 Patienten mit Candidämie und/oder invasiver Candidiasis. ReSTORE (NCT03667690) ist eine globale, randomisierte, doppelblinde, kontrollierte Phase-3-Pivotalstudie, die die Wirksamkeit und Sicherheit einer einmal wöchentlichen intravenösen Verabreichung von Rezafungin im Vergleich zu einer einmal täglichen Gabe von Caspofungin, dem aktuellen Standard der Behandlung, zur Behandlung von Patienten mit Candidämie und/oder invasiver Candidiasis untersucht. Die Daten aus dieser Studie werden im zweiten Quartal 2024 erwartet.
ReSPECT-Phase-3-Klinikstudie
Das Unternehmen führt die ReSPECT, eine einzige, globale, randomisierte, doppelblinde, kontrollierte Phase-3-Pivotalstudie (NCT04368559) an Patienten durch, die eine allogene Blut- und Knochenmarktransplantation erhalten, um Rezafungin in einem 90-tägigen Prophylaxeregime zur Verhinderung von Infektionen durch Candida, Aspergillus und Pneumocystis zu bewerten. Rezafungin wird in einer Dosierung von 400 mg für die erste Woche, gefolgt von 200 mg einmal wöchentlich bis zu 90 Tagen, mit einem Regime verglichen, das zwei Medikamente (ein Azol und Bactrim) einmal täglich für 90 Tage enthält. Der primäre Wirksamkeitsendpunkt für diese Studie für die FDA und EMA ist das Pilz-freie Überleben am Tag 90. Das Unternehmen erwartet, dass an dieser Studie etwa 462 Patienten teilnehmen werden. Die Studie rekrutiert derzeit in der EU, Kanada und den USA.
Melinta-Lizenzvereinbarung
Am 26. Juli 2022 schloss das Unternehmen eine Lizenzvereinbarung mit Melinta, oder die Melinta-Lizenzvereinbarung, ab, gemäß der es Melinta eine exklusive Lizenz zur Entwicklung und Vermarktung von Produkten, die Rezafungin enthalten oder einbeziehen, in den USA gewährt.
Melinta ist allein verantwortlich für die Vermarktung von Rezafungin in den USA, auf eigene Kosten. Das Unternehmen ist für die Durchführung eines vereinbarten Entwicklungsplans verantwortlich, der unter anderem die Fertigstellung der laufenden ReSPECT-Phase-3-Pivotalstudie zur Prävention invasiver Pilzinfektionen bei erwachsenen allogenen Blut- und Knochenmarktransplantatempfängern umfasst.
Mundipharma-Kooperationsvereinbarung
Am 3. September 2019 kündigte das Unternehmen eine strategische Partnerschaft mit Mundipharma zur Entwicklung und Vermarktung von Rezafungin in einer intravenösen Formulierung zur Behandlung und Prävention invasiver Pilzinfektionen an. Gemäß den Bestimmungen der Zusammenarbeits- und Lizenzvereinbarung mit Mundipharma, oder der Mundipharma-Kooperationsvereinbarung, gewährte das Unternehmen Mundipharma eine exklusive, lizenzpflichtige Lizenz zur Entwicklung, Registrierung und Vermarktung von Rezafungin außerhalb der USA und Japans.
Lizenz- und Kooperationsvereinbarungen
Mundipharma-Kooperationsvereinbarung
Am 3. September 2019 schloss das Unternehmen die Mundipharma-Kooperationsvereinbarung mit Mundipharma für eine strategische Zusammenarbeit zur Entwicklung und Vermarktung von Rezafungin in einer intravenösen Formulierung, oder dem Mundipharma-lizenzierten Produkt, zur Behandlung und Prävention invasiver Pilzinfektionen ab.
Zusammenarbeit. Gemäß der Mundipharma-Kooperationsvereinbarung ist das Unternehmen für die Leitung der Durchführung eines vereinbarten globalen Entwicklungsplans, oder des Global Development Plan, verantwortlich, der die laufende ReSTORE-Studie des Mundipharma-lizenzierten Produkts und die laufende ReSPECT-Studie des Mundipharma-lizenzierten Produkts sowie spezifizierte GLP-konforme nichtklinische Studien und CMC-Entwicklungstätigkeiten für das Mund
