ADMA Biologics, Inc. fungiert als ein integriertes kommerzielles Biopharmaunternehmen. Das Unternehmen widmet sich der Herstellung, Vermarktung und Entwicklung von Spezialbiologika zur Behandlung von immundefizienten Patienten, die einem Infektionsrisiko ausgesetzt sind, sowie anderer Personen, die einem Risiko für bestimmte Infektionskrankheiten ausgesetzt sind. Die zielgerichteten Patientenpopulationen des Unternehmens umfassen immungeschwächte Personen, die an einer zugrunde liegenden Immunsc...
ADMA Biologics, Inc. fungiert als ein integriertes kommerzielles Biopharmaunternehmen. Das Unternehmen widmet sich der Herstellung, Vermarktung und Entwicklung von Spezialbiologika zur Behandlung von immundefizienten Patienten, die einem Infektionsrisiko ausgesetzt sind, sowie anderer Personen, die einem Risiko für bestimmte Infektionskrankheiten ausgesetzt sind. Die zielgerichteten Patientenpopulationen des Unternehmens umfassen immungeschwächte Personen, die an einer zugrunde liegenden Immunschwächekrankheit leiden oder aus medizinischen Gründen immunsupprimiert sein können.
Das Unternehmen verfügt über drei Produkte mit Zulassung der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA), die alle vermarktet und kommerziell erhältlich sind: BIVIGAM (Immunglobulin intravenös, human), ein intravenöses Immunglobulin (IVIG)-Produkt zur Behandlung von primärer humoraler Immundefizienz (PI), auch bekannt als primäre Immundefizienzkrankheit (PIDD) oder angeborene Immundefektfehler, für das am 9. Mai 2019 die FDA-Zulassung erteilt wurde und der kommerzielle Verkauf im August 2019 begann; ASCENIV (Immunglobulin intravenös, human – slra 10% flüssig), ein IVIG-Produkt zur Behandlung von PI bei Erwachsenen und Jugendlichen, für das am 1. April 2019 die FDA-Zulassung erteilt wurde und der erste kommerzielle Verkauf im Oktober 2019 begann; und Nabi-HB (Hepatitis B Immunglobulin, human), das zur Behandlung einer akuten Exposition gegenüber Blut mit HBsAg und anderen gelisteten Expositionen gegenüber Hepatitis B indiziert ist. Das Unternehmen strebt die Entwicklung eines Portfolios von plasmaderivierten Therapeutika an, einschließlich eines Produkts auf Basis seines zuletzt genehmigten Patentantrags gemäß US-Patent Nr. 10.259.865, der sich auf Methoden zur Behandlung und Prävention von S.-pneumoniae-Infektionen für ein Immunglobulin bezieht, das standardisierte Antikörper gegen zahlreiche Serotypen von S.-pneumoniae enthält. Die Produkte und Produktkandidaten des Unternehmens sind für den Einsatz durch auf die Betreuung von immungeschwächten Patienten mit oder einem Risiko für bestimmte Infektionskrankheiten spezialisierte Ärzte vorgesehen. Das Unternehmen stellt diese Produkte in seiner von der FDA lizenzierten Plasmafraktionierungs- und Reinigungsanlage in Boca Raton, Florida, her, die über eine maximale jährliche Verarbeitungskapazität von bis zu 600.000 Litern verfügt (die Boca-Anlage).
Durch seine Tochtergesellschaft ADMA BioCenters betreibt das Unternehmen zehn Quellplasmasammelanlagen in den USA, die alle über FDA-Lizenzen verfügen. Diese Geschäftseinheit, die das Unternehmen als ihr Geschäftssegment Plasma Collection Centers bezeichnet, liefert das für die Herstellung seiner Produkte erforderliche Blutplasma und ermöglicht es ihm auch, bestimmte Mengen von Quell- und hyperimmunem Plasma an Drittkunden für die weitere Herstellung zu verkaufen. Darüber hinaus verfügen drei der FDA-zugelassenen Plasmasammelzentren des Unternehmens auch über Genehmigungen des koreanischen Ministeriums für Lebensmittel- und Arzneimittelsicherheit (MFDS) sowie über eine FDA-Zulassung zur Durchführung eines Hepatitis-B-Impfprogramms. Ein typisches Plasmasammelzentrum, wie die von ADMA BioCenters betriebenen, kann jährlich etwa 30.000 bis 50.000 Liter Quellplasma sammeln, das zu unterschiedlichen Preisen je nach Art des Plasmas, Menge des Kaufs und Marktkonditionen zum Zeitpunkt des Verkaufs verkauft werden kann. Das von den Einrichtungen von ADMA BioCenters gesammelte Plasma, das nicht zur Herstellung der Produkte des Unternehmens verwendet wird, wird an Drittkunden in den USA und an anderen Standorten außerhalb der USA verkauft, wo es unter Liefervereinbarungen oder im freien Markt zugelassen ist.
Das Unternehmen verkauft plasmaderivierte Zwischenfraktionen an bestimmte Kunden, die im Rahmen seines von der FDA genehmigten Herstellungsprozesses für IG- und IVIG-Produkte entstehen, im Rahmen einer fünfjährigen Herstellungs- und Liefervereinbarung, die im Januar 2020 abgeschlossen wurde. Diese Zwischenprodukte werden als Ausgangsmaterial verwendet, um andere plasmaderivierte Biologika herzustellen. Darüber hinaus bietet das Unternehmen von Zeit zu Zeit Fertigungsdienstleistungen für bestimmte Drittkunden an. Das Unternehmen bietet auch Laborvertragsdienstleistungen für bestimmte Kunden an und plant, Vertragsfüll-, Etikettier- und Verpackungsdienstleistungen unter Verwendung seiner von der FDA genehmigten hauseigenen Füll- und Abschlussfähigkeiten anzubieten.
ASCENIV ist ein plasmaderiviertes IVIG, das natürlicherweise vorkommende polyklonale Antikörper enthält, die vom Immunsystem des Körpers verwendet werden, um Mikroben wie Bakterien und Viren zu neutralisieren und vor Infektionen und Krankheiten zu schützen. Das Unternehmen stellt ASCENIV unter der HHS-Lizenz Nr. 2019 mithilfe eines als Fraktionierung bekannten Prozesses her. Die Centers for Medicare and Medicaid Services (CMS) haben einen dauerhaften, produktspezifischen J-Code für ASCENIV vergeben. Unter dem Healthcare Common Procedure Coding System (HCPCS) wurde der J-Code (J1554) am 1. April 2021 wirksam. Im Rahmen des patentierten Herstellungsprozesses des Unternehmens für ASCENIV nutzt es seine einzigartige, patentierte Methode zur Spenderscreening von Plasma und das maßgeschneiderte Plasma-Pooling-Design, das normales Quellplasma und Plasma von Spendern kombiniert, bei denen hohe Neutralisierungsantikörpertiter gegen das respiratorische Synzytialvirus (RSV) mittels seines proprietären Mikro-Neutralisationstests nachgewiesen wurden. Das Unternehmen kann mit seinen patentierten Testmethoden und Assays das Plasma mit hohen Titer oder hyperimmunem Plasma identifizieren, das seinen internen und erforderlichen Spezifikationen für ASCENIV entspricht. Diese Art von Plasma mit hohem Titer ist in der Regel in weniger als 10 % der Gesamtspendersammlungsproben zu finden, die das Unternehmen testet.
ASCENIV ist zur Behandlung von PIDD oder PI zugelassen, einer Gruppe von erblichen genetischen Störungen, die bei Erwachsenen und Jugendlichen (12 bis 17 Jahre) zu einem defekten oder fehlenden Immunsystem führen. Die entscheidende Phase-3-Studie des Unternehmens mit 59 PIDD-Patienten erfüllte das Hauptziel, dass während der 12-monatigen Behandlung keine schwerwiegenden bakteriellen Infektionen (SBI) gemeldet wurden. Sekundäre Wirksamkeitsendpunkte zeigten weitere Vorteile von ASCENIV in der geringen Infektionsinzidenz, dem therapeutischen Antibiotikaeinsatz, den verpassten Arbeitstagen/Schultagen/Kita-Tagen sowie den nicht geplanten Arztbesuchen und Krankenhausaufenthalten.
BIVIGAM ist ein plasmaderiviertes IVIG, das eine breite Palette von Antikörpern enthält, die denen im normalen menschlichen Plasma ähnlich sind. Diese Antikörper richten sich gegen Bakterien und Viren und helfen, PI-Patienten vor schweren Infektionen zu schützen. BIVIGAM ist eine gereinigte, sterile, gebrauchsfertige Zubereitung konzentrierter humaner Immunglobulin-G-Antikörper, die zur Behandlung von PI, einer Gruppe genetischer Störungen, indiziert ist. Dazu gehören unter anderem der humorale Immundefekt bei variabler Immunschwäche, der X-chromosomal vererbte Agammaglobulinämie, die angeborene Agammaglobulinämie, das Wiskott-Aldrich-Syndrom und die schwere kombinierte Immunschwäche.
Im Jahr 2019 genehmigte die FDA den Prior Approval Supplement (PAS) für die Verwendung des IVIG-Herstellungsprozesses des Unternehmens (bekannt als Fraktionierung), wodurch es möglich wurde, dieses Produkt in den USA wieder einzuführen und zu vermarkten. Das Unternehmen nahm die Produktion von BIVIGAM im vierten Quartal 2017 wieder auf, und die kommerzielle Produktion läuft weiter, unter Verwendung des von der FDA genehmigten IVIG-Herstellungsprozesses des Unternehmens unter der HHS-Lizenz Nr. 2019. Die kommerzielle Wiedereinführung und der erste kommerzielle Verkauf dieses Produkts begannen im August 2019.
Im Jahr 2021 gab das Unternehmen bekannt, dass die FDA die Genehmigung für seinen erweiterten Herstellungsprozess für Plasmapools erteilt hat, der einen 4.400-Liter-Plasmapool für die Herstellung seines BIVIGAM-IVIG-Produkts ermöglicht. Im Jahr 2023 gab das Unternehmen bekannt, dass die FDA die Erweiterung des Etiketts von BIVIGAM in den USA genehmigt hat, um die pädiatrische Anwendung für Kinder ab zwei Jahren einzuschließen.
Nabi-HB ist ein hyperimmunes Globulin, das reich an Antikörpern gegen das Hepatitis-B-Virus ist. Nabi-HB ist ein gereinigtes humanes polyklonales Antikörperprodukt, das aus Plasmaspendern gewonnen wird, die zuvor mit einem Hepatitis-B-Impfstoff geimpft wurden. Nabi-HB ist zur Behandlung einer akuten Exposition gegenüber Blut mit HbsAg, der pränatalen Exposition von Säuglingen, die von HbsAg-positiven Müttern geboren wurden, der sexuellen Exposition gegenüber HbsAg-positiven Personen und der Haushaltsexposition gegenüber Personen mit akuter Hepatitis-B-Virusinfektion in spezifischen, aufgeführten Situationen indiziert. Hepatitis B ist eine potenziell lebensbedrohliche Leberinfektion, die durch das Hepatitis-B-Virus verursacht wird und ein großes globales Gesundheitsproblem darstellt. Das Hepatitis-B-Virus kann zu einer chronischen Infektion führen und Menschen einem hohen Risiko für Leberzirrhose und Leberkrebs aussetzen. Nabi-HB hat seit seiner erstmaligen Markteinführung eine gut dokumentierte Erfolgsgeschichte in Bezug auf Langzeitsicherheit und Wirksamkeit. Die FDA hat Nabi-HB am 24. März 1999 zugelassen. Die Produktion von Nabi-HB in der Boca-Anlage wird seit dem dritten Quartal 2017 unter ihrer Leitung fortgesetzt. Im Jahr 2018 erhielt das Unternehmen die Genehmigung von der FDA zur Freigabe seiner ersten kommerziellen Charge von Nabi-HB für die kommerzielle Verteilung in den USA, und es setzt die Herstellung von Nabi-HB unter der HHS-Lizenz Nr. 2019 fort.
Die Schlüsselelemente der Strategie des Unternehmens sind die kontinuierliche Erweiterung der kommerziellen Produktion seiner IG-Produkte sowie die kommerzielle Präsenz, Durchdringung und Verkäufe von ASCENIV und BIVIGAM zur Behandlung von Patienten mit PI; die Steigerung der Marketingbemühungen rund um Nabi-HB.W; die Erweiterung der FDA-zugelassenen Anwendungen von ASCENIV; die Verbesserung der Ausbeuten der Boca-Anlage und der ADMA BioCenters; die umfassende Implementierung des innovativen KI-Programms ADMAlytics zur Verbesserung der Effizienz entlang der Lieferkette und Produktionsabläufe; die Erweiterung und Entwicklung des Portfolios um zusätzliche Spezialplasma- und/oder hyperimmune Immunglobulinprodukte; sowie die Sicherung neuer Lieferverträge für potenzielle Auftragsfertigungsmöglichkeiten. Nach behördlicher Genehmigung könnte die laufende post-marketing klinische Studie von ASCENIV, die erfolgreich abgeschlossen wurde, eine Möglichkeit zur Erweiterung des Labels bieten, um pädiatrische PI-Patienten einzuschließen, sowie zusätzliche Veröffentlichungen zur Unterstützung der Produktsicherheit.
Herstellung und Lieferung
Am 6. Juni 2017 schloss das Unternehmen eine Plasmaliefervereinbarung mit seinem ehemaligen Auftragsfertiger ab, gemäß der der Vertragspartner ADMA BioManufacturing auf exklusiver Basis unter Vorbehalt bestimmter Ausnahmen jährlich ein Mindestvolumen von hyperimmunem Plasma liefert, das Antikörper gegen das Hepatitis-B-Virus enthält, für die Herstellung von Nabi-HB. Die Plasmaliefervereinbarung hat eine Laufzeit von zehn Jahren. Am 19. Juli 2018 wurde die Plasmaliefervereinbarung geändert, um unter anderem festzulegen, dass der Vertragspartner im Falle der Entscheidung, ADMA BioManufacturing über die spezifizierte Menge an Hepatitis-B-Plasma hinaus nicht zu beliefern und ADMA BioManufacturing nicht in der Lage ist, Hepatitis-B-Plasma von einem Dritten zu einem Preis zu beschaffen, der innerhalb eines niedrigen zweistelligen Prozentsatzes des Preises liegt, den ADMA BioManufacturing an den Vertragspartner zahlt, ADMA BioManufacturing die Differenz im Preis erstatten muss, die ADMA BioManufacturing entstanden ist. Am 10. Dezember 2018 wies der ehemalige Auftragsfertiger des Unternehmens seine Rechte und Pflichten aus der Plasmaliefervereinbarung Grifols zu, die ab dem 1. Januar 2019 wirksam wurden.
ASCENIV, BIVIGAM und Nabi-HB werden hauptsächlich über unabhängige Distributoren, als Verkaufsagenten fungierende Arzneimittelgroßhändler, Spezialapotheken, die sowohl akute als auch ambulante Infusionszentren und den häuslichen Infusionsbereich sowie andere alternative Standortanbieter bedienen, verkauft. In den USA versenden unabhängige Distributoren oder Dritt-Arzneimittelgroßhändler die Produkte des Unternehmens über ihre Vertriebszentren.
Das Unternehmen vermarktet und verkauft seine Produkte über sein spezialisiertes Vertriebsteam, Vertriebsbeziehungen und andere branchenübliche Methoden. Das Unternehmen konzentriert seine Bemühungen speziell auf leicht identifizierbare Behandlungszentren, die auf die Betreuung und Verwaltung von immungeschwächten Personen spezialisiert sind. Das Unternehmen schätzt, dass es in den USA etwa 500 führende Spezialprogramme gibt, die signifikante Patientenpopulationen für PIDD haben, die für eine Behandlung mit ASCENIV geeignet sind.
Gemäß seiner Herstellungs-, Liefer- und Lizenzvereinbarung, die am 31. Dezember 2012 in Kraft trat, gewährte das Unternehmen der Biotest AG (Biotest) eine exklusive Lizenz zur Vermarktung und zum Verkauf von ASCENIV in Europa und in ausgewählten Ländern in Nordafrika und im Nahen Osten (dem Gebiet), um Zugang zu seinen Testdiensten für die Prüfung von Biotests Plasmaproben unter Verwendung seines proprietären RSV-Assays zu haben und auf (aber nicht auf) seine proprietären Informationen für den Zweck zu verweisen, dass Biotest die behördliche Zulassung für ASCENIV im Gebiet beantragt.
Für das am 31. Dezember 2023 endende Jahr repräsentierten zwei Kunden, BioCARE, Inc. (BioCare) und Priority Healthcare Distribution, Inc. (Curascript), insgesamt 72 % seiner konsolidierten Umsätze.
Patente im Zusammenhang mit dem Immunglobulin-Produkt ASCENIV des Unternehmens umfassen das US-Patent Nr. 9.107.906, das Zusammensetzungen umfasst, die gepooltes Plasma enthalten, sowie daraus hergestelltes Immunglobulin, das einen standardisierten, erhöhten Titer von RSV-neutralisierenden Antikörpern und erhöhte Antikörperspiegel gegen ein oder mehrere andere Atemwegspfade enthält, sowie Methoden zur Herstellung und Verwendung
