Amicus Therapeutics, Inc. fungiert als globales, auf Patienten ausgerichtetes Biotechnologieunternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Bereitstellung neuartiger Medikamente für seltene Krankheiten.
Die beiden vermarkteten Therapien des Unternehmens sind Galafold, die erste orale Monotherapie für Menschen mit Fabry-Krankheit, die über empfängliche genetische Varianten verfügen, und Pombiliti + Opfolda, eine neuartige Behandlung, die darauf abzielt, die Auf...
Amicus Therapeutics, Inc. fungiert als globales, auf Patienten ausgerichtetes Biotechnologieunternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entdeckung, Entwicklung und Bereitstellung neuartiger Medikamente für seltene Krankheiten.
Die beiden vermarkteten Therapien des Unternehmens sind Galafold, die erste orale Monotherapie für Menschen mit Fabry-Krankheit, die über empfängliche genetische Varianten verfügen, und Pombiliti + Opfolda, eine neuartige Behandlung, die darauf abzielt, die Aufnahme des aktiven Enzyms in wichtige, krankheitsrelevante Gewebe bei Erwachsenen mit spät einsetzender Pompe-Krankheit zu verbessern.
Galafold (auch als 'Migalastat' bezeichnet) ist in über 40 Ländern auf der ganzen Welt zugelassen, darunter die Vereinigten Staaten ('U.S.'), die Europäische Union ('E.U.'), das Vereinigte Königreich ('U.K.') und Japan. Darüber hinaus wurde Galafold in den U.S., E.U., U.K., Japan und mehreren anderen Ländern der Orphan-Drug-Status zuerkannt.
Pombiliti + Opfolda (auch als 'Cipaglucosidase alfa-atga/Miglustat' bezeichnet) wurde 2023 in den drei größten Pompe-Märkten, den U.S., der E.U. und dem U.K., zugelassen. Mehrere regulatorische Einreichungen und Erstattungsverfahren bei globalen Gesundheitsbehörden sind im Gange. Darüber hinaus erhielt Pombiliti + Opfolda in den U.S., E.U., U.K., Japan und mehreren anderen Ländern den Orphan-Drug-Status.
Strategie
Die Strategie des Unternehmens besteht darin, die höchste Qualität von Medikamenten für Menschen mit seltenen Krankheiten durch intern entwickelte, gemeinsam entwickelte, erworbene oder lizenzierte Produkte und Produktkandidaten zu schaffen, herzustellen, zu testen und bereitzustellen. Das Unternehmen nutzt seine globalen Fähigkeiten, um die Franchises des Unternehmens in den Bereichen Fabry- und Pompe-Krankheit zu entwickeln und zu erweitern, wobei der Schwerpunkt auf der Entdeckung von Therapien der nächsten Generation und neuartigen Technologien liegt.
Kommerzielle Produkte und Produktkandidaten
Galafold (Migalastat HCl) für Fabry-Krankheit
Das orale Präzisionsmedikament Galafold des Unternehmens erhielt im August 2018 von der FDA eine beschleunigte Zulassung zur Behandlung von Erwachsenen mit einer bestätigten Diagnose der Fabry-Krankheit und einer empfänglichen Galactosidase-Alpha-Gen ('GLA')-Variante basierend auf In-vitro-Assay-Daten. Galafold wurde im Mai 2016 in der E.U. und im U.K. als Erstlinientherapie für die Langzeitbehandlung von Erwachsenen und Jugendlichen ab 16 Jahren mit einer bestätigten Diagnose der Fabry-Krankheit und einer empfänglichen Mutation (Variante) zugelassen. Marketingzulassungen sowie Zulassungen für Jugendliche ab 12 Jahren mit einem Gewicht von 45 kg oder mehr wurden in über 40 Ländern auf der ganzen Welt erteilt. Das Unternehmen plant, Galafold in weiteren Ländern einzuführen, auch für Jugendliche ab 12 Jahren.
Als oral verabreichte Monotherapie ist Galafold darauf ausgelegt, sich an ein endogenes Alpha-Galactosidase-A ('Alpha-Gal A')-Enzym zu binden und zu stabilisieren, das bei Patienten mit genetischen Varianten identifiziert wurde, die als empfänglich in einem Good Laboratory Practice ('GLP')-Zellbasierten Amenable-Assay gelten.
Next-Generation für Fabry-Krankheit
Das Unternehmen engagiert sich für kontinuierliche Innovationen für alle Menschen mit Fabry-Krankheit. Im Rahmen des langfristigen Engagements des Unternehmens setzt das Unternehmen auch die Entdeckung von genetischen Medikamenten der nächsten Generation fort und hat eine akademische Forschungszusammenarbeit, um neuartige pharmakologische Chaperone für die Fabry-Krankheit zu erforschen.
Pombiliti (Cipaglucosidase alfa-atga) + Opfolda (Miglustat) für Pompe-Krankheit
Das Unternehmen hat seine biologischen Fähigkeiten genutzt, um Pombiliti + Opfolda zu entwickeln, ein neuartiges Behandlungsparadigma für die spät einsetzende Pompe-Krankheit. Pombiliti + Opfolda wurden im Juni 2023 von der EC, im August 2023 von der MHRA und im September 2023 von der FDA zugelassen. Weitere regulatorische Einreichungen und Erstattungsverfahren bei globalen Gesundheitsbehörden sind im Gange.
Pombiliti + Opfolda besteht aus einem speziell konstruierten rhGAA-Enzym, Cipaglucosidase alfa-atga, mit einer optimierten Kohlenhydratstruktur zur Verbesserung der lysosomalen Aufnahme, das in Kombination mit Miglustat verabreicht wird, das als Enzymstabilisator fungiert. Miglustat bindet an und stabilisiert Cipaglucosidase alfa-atga, um die Inaktivierung von rhGAA im Kreislauf zu reduzieren und die Aufnahme des aktiven Enzyms in wichtige, krankheitsrelevante Gewebe zu verbessern. Miglustat ist kein Wirkstoff, der direkt zur Glykogenreduktion beiträgt.
Darüber hinaus laufen klinische Studien bei pädiatrischen Patienten sowohl für die spät einsetzende Pompe-Krankheit ('LOPD') als auch für die infantile Form der Pompe-Krankheit ('IOPD').
Next-Generation für Pompe-Krankheit
Das Unternehmen engagiert sich für kontinuierliche Innovationen für alle Menschen mit Pompe-Krankheit. Im Rahmen des langfristigen Engagements des Unternehmens setzt das Unternehmen auch die Entdeckung von genetischen Medikamenten der nächsten Generation für die Pompe-Krankheit fort.
Geistiges Eigentum
Patente und Geschäftsgeheimnisse
Das Unternehmen besitzt oder hält Lizenzrechte an mehreren erteilten Patenten und zahlreichen anhängigen und erteilten Anmeldungen, die in den U.S., Europa, Japan und anderen Rechtsgebieten im Zusammenhang mit Galafold und den laufenden klinischen Programmen des Unternehmens stehen:
Das Unternehmen besitzt erteilte U.S.-Patente, die die Verwendung von Migalastat, dem aktiven pharmazeutischen Wirkstoff in Galafold, zur Behandlung der Fabry-Krankheit abdecken, die zwischen 2027 und 2042 ablaufen und im FDA Orange Book aufgeführt sind. Ausländische Entsprechungen der U.S.-Patente sind in Europa, Japan und bestimmten anderen Rechtsgebieten anhängig oder erteilt. Darüber hinaus verfügt das Unternehmen über anhängige U.S.-Patentanmeldungen sowie deren ausländische Entsprechungen, die verschiedene Aspekte von Galafold abdecken, einschließlich Zusammensetzung, Behandlungsmethoden für Patienten mit diagnostizierter Fabry-Krankheit und Herstellungsmethoden. Alle aus diesen Anmeldungen erteilten Patente werden zwischen 2036 und 2043 ablaufen. Das Unternehmen beabsichtigt, diese Patente im FDA Orange Book aufzuführen, wenn sie erteilt werden.
Das Unternehmen besitzt mehrere erteilte U.S.-Patente, die verschiedene Aspekte von Opfolda und Pombiliti, einer pharmakologischen Chaperon/ERT-Kombination zur Behandlung der Pompe-Krankheit, abdecken, die zwischen 2033 und 2037 ablaufen. Mehrere der erteilten U.S.-Patente sind im FDA Orange Book für Opfolda aufgeführt. Ausländische Entsprechungen der erteilten Patente sind in Europa, Japan und bestimmten anderen Rechtsgebieten anhängig oder erteilt. Das Unternehmen hat auch anhängige U.S.-Patentanmeldungen sowie ausländische Gegenstückanmeldungen, die verschiedene Aspekte von Zusammensetzungen, Behandlungsmethoden, Herstellungsmethoden und Formulierungen abdecken. Alle aus diesen anhängigen Anmeldungen erteilten Patente werden zwischen 2033 und 2043 ablaufen. Das Unternehmen hat auch einen Antrag auf Verlängerung der Patentlaufzeit beim U.S. Patent and Trademark Office ('USPTO') gestellt, um die Laufzeit bestimmter erteilter U.S.-Patente, die Cipaglucosidase alfa, den aktiven pharmazeutischen Wirkstoff in Pombiliti, abdecken, gemäß 35 U.S.C. § 156 zu verlängern.
Aus der Vereinbarung des Unternehmens mit der University of Pennsylvania ('Penn') hat das Unternehmen eine Lizenz für Penns Patentportfolio im Zusammenhang mit Vektor- und anderen Plattformtechnologien zur Behandlung der Pompe-Krankheit und Fabry-Krankheit.
Im vierten Quartal 2022 erhielt das Unternehmen Paragraph-IV-Zertifizierungsschreiben von Teva Pharmaceuticals USA, Inc. ('Teva'), Aurobindo Pharma Limited ('Aurobindo') und Lupin Limited ('Lupin') im Zusammenhang mit Anträgen auf Zulassung von generischem Galafold bei der FDA. Im November 2022 reichte das Unternehmen vier Klagen gegen Teva, Lupin und Aurobindo beim U.S. District Court for the District of Delaware wegen Verletzung der im Orange Book des Unternehmens aufgeführten Patente ein und wird die geistigen Eigentumsrechte von Galafold des Unternehmens energisch durchsetzen. Lupin, Aurobindo und Teva ergänzten ihre Paragraph-IV-Zertifizierungen 2023. Im vierten Quartal 2023 wurde eine Vereinbarung zur Aussetzung des Rechtsstreits mit Lupin angeordnet. Darüber hinaus wurde im ersten Quartal 2024 eine Vereinbarung mit dem Gericht eingereicht und vom Vorsitzenden Richter genehmigt, wonach die Parteien die Definitionen der strittigen Begriffe des Unternehmens akzeptierten. Daher wurde die geplante Markman-Anhörung als unnötig erachtet und abgesagt.
Das Unternehmen hat Anträge zur Registrierung bestimmter Marken in den Vereinigten Staaten und im Ausland eingereicht, darunter AMICUS THERAPEUTICS und Design, AMICUS ASSIST und Design, CHART und Design, AN DER SPITZE DER THERAPIEN FÜR SELTENE UND ORPHAN-KRANKHEITEN, HEILUNG ÜBER KRANKHEIT HINAUS, UNSER GUTES ZEUG, Galafold und Design, Pombiliti und Design, Opfolda und Design.
Zusammenarbeits- und Lizenzvereinbarungen
University of Pennsylvania
Im Dezember 2022 schloss das Unternehmen eine Lizenzvereinbarung mit Penn ab, im Rahmen derer das Unternehmen eine Lizenz für die präklinische Forschung und Entwicklung von Next-Generation-Parvovirus-Gentherapieprodukten zur Behandlung der Pompe-Krankheit und Fabry-Krankheit erhielt.
GlaxoSmithKline
Im Juli 2012, wie im November 2013 geändert, schloss das Unternehmen eine Vereinbarung mit GlaxoSmithKline ('GSK') ab, im Rahmen derer Amicus weltweite Rechte zur Entwicklung und Vermarktung von Galafold als Monotherapie und in Kombination mit ERT für die Fabry-Krankheit erhielt ('Zusammenarbeitsvereinbarung').
Herstellung
Das Unternehmen verlässt sich weiterhin auf Vertragshersteller, um die aktiven biopharmazeutischen Wirkstoffe und Fertigprodukte für die Produkte und Produktkandidaten des Unternehmens bereitzustellen. Die aktiven biopharmazeutischen Wirkstoffe und Endformulierungen für diese Produkte werden unter aktuellen Good Manufacturing Practice ('cGMP') hergestellt.
Regulierung durch Regierungsbehörden
Die Aktivitäten des Unternehmens unterliegen verschiedenen Bundes- und Landesgesetzen gegen Betrug und Missbrauch, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, das Bundes-Anti-Kickback-Gesetz, das Bundes-Zivilgesetzbuch über falsche Ansprüche und Gesetze und Vorschriften zur Begrenzung und Berichterstattung von Zahlungen an Gesundheitsdienstleister (Ärzte-Sonnenschein-Gesetze). Diese Gesetze und Vorschriften werden von verschiedenen Bundes-, Landes- und lokalen Behörden, einschließlich CMS, dem Büro des Generalinspektors des US-Gesundheits- und Sozialministeriums, dem US-Justizministerium, einzelnen US-Anwaltsbüros im Justizministerium sowie Bundes-, Landes- und Kommunalregierungen, interpretiert und durchgesetzt. Diese Gesetze und Vorschriften umfassen:
Das US-Bundes-Anti-Kickback-Gesetz, das unter anderem Personen oder Einrichtungen verbietet, wissentlich und willentlich Belohnungen in bar oder in anderer Form zu fordern, anzubieten, zu erhalten oder zu zahlen, um die Überweisung einer Person für den Kauf oder die Empfehlung des Kaufs von Waren oder Dienstleistungen zu belohnen, für die ganz oder teilweise Zahlungen unter Bundesgesundheitsprogrammen wie Medicare und Medicaid geleistet werden können. Eine Person oder Einrichtung muss keine tatsächliche Kenntnis des Gesetzes oder spezifische Absicht haben, es zu verletzen, um eine Verletzung begangen zu haben;
Das US-Zivilgesetzbuch über falsche Ansprüche (das durch 'qui tam'- oder Whistleblower-Aktionen von Privatpersonen im Namen der Bundesregierung durchgesetzt werden kann) verbietet es jeder Person unter anderem, wissentlich falsche oder betrügerische Ansprüche auf Zahlung von Regierungsgeldern vorzulegen oder dazu zu veranlassen, oder wissentlich und rechtswidrig eine falsche Aufzeichnung oder Erklärung vorzulegen oder verwenden oder dazu zu veranlassen, die eine wesentliche Tatsache bei der Zahlung von Geldern an die Bundesregierung betrifft oder eine Verpflichtung zur Zahlung von Geldern an die US-Bundesregierung wissentlich und rechtswidrig zu umgehen, zu verringern oder zu verbergen;
Das US-Bundesgesetz über die Portabilität und Rechenschaftspflicht von Krankenversicherungen von 1996, oder HIPAA, das strafrechtliche Haftung und Änderungen der Bestimmungen über die Berichterstattung, Untersuchung, Durchsetzung und Bestrafung der zivilrechtlichen Haftung für unter anderem das wissentlich und willentlich Ausführen oder Versuch des Ausführens eines Betrugsschemas bei einem Krankenversicherungsprogramm oder das wissentlich und willentlich Fälschen, Verbergen oder Vertuschen einer wesentlichen Tatsache oder das Abgeben einer wesentlich falschen Erklärung im Zusammenhang mit der Erbringung oder Bezahlung von Krankenversicherungsleistungen, -artikeln oder -diensten durch ein Krankenversicherungsprogramm, das sowohl staatliche als auch privat finanzierte Leistungsprogramme umfasst; ähnlich wie das US-Bundes-Anti-Kickback-Gesetz, muss eine Person oder Einrichtung keine tatsächliche Kenntnis des Gesetzes oder spezifische Absicht haben, es zu verletzen, um eine Verletzung begangen zu haben;
Staatliche Gesetze und Vorschriften, einschließlich staatlicher Anti-Kickback- und Falschansprüche-Gesetze, die auf die Geschäftspraktiken des Unternehmens anwendbar sein können, einschließlich, aber nicht beschränkt auf Forschung, Vertrieb, Verkaufs- und Marketingvereinbarungen und Ansprüche im Zusammenhang mit von Dritten erstatteten Gesundheitsartikeln oder -diensten, einschließlich privater Versicherer; staatliche Gesetze, die pharmazeutische Unternehmen verpflichten, sich an die freiwilligen Compliance-Richtlinien der Pharmaindustrie und die relevanten Compliance-Richtlinien der US-Bundesregierung zu halten oder anderweitig Zahlungen einzuschränken, die an Gesundheitsdienstleister und andere potenzielle Überweisungsquellen geleistet werden können; und staatliche Gesetze und Vorschriften, die Arzneimittelhersteller verpflichten, Berichte über Preis- und Marketinginformationen einzureichen, die das Tracking von Geschenken und anderen Vergütungen und Wertgegenständen umfassen, die an Gesundheitsfachkräfte und -einrichtungen bereitgestellt werden müssen; und
Das Physician Payments Sunshine Act, das als Open Payments-Programm umgesetzt
