Ocular Therapeutix, Inc. fungiert als biopharmazeutisches Unternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung und Vermarktung innovativer Therapien für Augenkrankheiten und -zustände, wobei ein spezieller Fokus auf Netzhauterkrankungen liegt.
Das Programm des Unternehmens für Netzhauterkrankungen wird von AXPAXLI (Axitinib intravitreales Implantat, auch bekannt als OTX-TKI) geleitet, das auf seiner ELUTYX-eigenen bioresorbierbaren Hydrogel-basierten Formulierungstechnologie basie...
Ocular Therapeutix, Inc. fungiert als biopharmazeutisches Unternehmen. Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung und Vermarktung innovativer Therapien für Augenkrankheiten und -zustände, wobei ein spezieller Fokus auf Netzhauterkrankungen liegt.
Das Programm des Unternehmens für Netzhauterkrankungen wird von AXPAXLI (Axitinib intravitreales Implantat, auch bekannt als OTX-TKI) geleitet, das auf seiner ELUTYX-eigenen bioresorbierbaren Hydrogel-basierten Formulierungstechnologie basiert. Das Unternehmen führt eine entscheidende Phase-3-Klinikstudie durch, um AXPAXLI zur Behandlung der feuchten altersbedingten Makuladegeneration (feuchte AMD) zu bewerten, die es als SOL-1-Studie bezeichnet, sowie eine Phase-1-Klinikstudie zur Behandlung der diabetischen Retinopathie. Das klinische Portfolio des Unternehmens umfasst auch PAXTRAVA (Travoprost intrakameral Implantat, auch bekannt als OTX-TIC), das sich in der Phase-2-Klinikentwicklung zur Behandlung des primären Offenwinkelglaukoms (OAG) oder des okulären Hypertonus (OHT) befindet.
Die Expertise des Unternehmens in der Formulierung, Entwicklung und Vermarktung innovativer Therapien sowie seine ELUTYX-Plattform unterstützten die Entwicklung und Einführung seines ersten kommerziellen Arzneimittels, DEXTENZA, ein Kortikosteroid, das von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zur Behandlung von Augenentzündungen und Schmerzen nach Augenoperationen sowie von juckenden Augen im Zusammenhang mit allergischer Konjunktivitis zugelassen wurde. Das Unternehmen entwickelt auch zwei weitere klinische Assets, OTX-DED (Dexamethason intrakanalikuläres Implantat) zur kurzfristigen Behandlung der Anzeichen und Symptome des trockenen Auges sowie OTX-CSI (Cyclosporin intrakanalikuläres Implantat) zur chronischen Behandlung des trockenen Auges, die es gemeinsam als seine Dry Eye Programs bezeichnet, sowie mehrere präklinische Programme.
Die Produkte und Produktkandidaten des Unternehmens in der klinischen Entwicklung enthalten im Allgemeinen therapeutische Wirkstoffe, die zuvor von der FDA zugelassen wurden, einschließlich kleiner Moleküle, in ELUTYX, mit dem Ziel, eine lokale programmierte Freisetzung zu bieten, um die Dauer und Menge des zu liefernden Wirkstoffs an das Auge anzupassen.
Das Unternehmen konzentriert sich auf einige der größten Märkte in der Augenheilkunde.
Strategie
Die Strategie des Unternehmens besteht darin, seine Pipeline klinischer Assets voranzutreiben, wobei der Schwerpunkt speziell auf seinen Programmen für feuchte AMD und NPDR liegt, während es weiterhin auf seiner Erfahrung im Bereich der Vermarktung von Augenheilprodukten aufbaut.
Die Haupttaktiken der Unternehmensstrategie bestehen darin, seine klinischen Entwicklungsprogramme für AXPAXLI voranzutreiben; Topline-Daten aus seiner in den USA ansässigen Phase-2-Klinikstudie von PAXTRAVA zur Reduzierung des Augeninnendrucks bei Patienten mit OAG oder OHT im zweiten Quartal 2024 zu liefern; die DEXTENZA-Umsätze hauptsächlich durch Verkäufe zur Behandlung von Augenentzündungen und Schmerzen nach Augenoperationen zu steigern; und Topline-Daten aus seiner laufenden Studie zur Bewertung von OTX-DED im vierten Quartal 2024 zu liefern.
Der Ocular Therapeutix-Ansatz
Hydrogel-basierte Formulierungstechnologie ELUTYX
Das Unternehmen wendet seine Expertise mit ELUTYX auf die Entwicklung von Produkten für die lokale programmierte Freisetzung von bekannten, von der FDA zugelassenen therapeutischen Wirkstoffen für eine Vielzahl von Augenkrankheiten und -zuständen sowie zur okulären Wundversorgung an.
Die technischen Fähigkeiten des Unternehmens umfassen ein tiefes Verständnis der Polymerchemie von PEG-basierten Hydrogelen und das Design der hochspezialisierten Herstellungsprozesse, die erforderlich sind, um ein zuverlässiges, konservierungsmittelfreies und reines Produkt zu erzielen. Es passt das Hydrogel so an, dass es als Träger für die lokale programmierte Freisetzung von Arzneimitteln an das Auge und als okuläres Gewebesiegel dient.
Das Unternehmen stellt seine Hydrogele her, indem es PEG-Moleküle vernetzt, um ein Netzwerk zu bilden, das auf molekularer Ebene einem dreidimensionalen Gitter ähnelt. Die PEG-Moleküle des Unternehmens sind verzweigt, mit vier bis acht Ästen oder Armen. Jeder Arm trägt an seinem Ende eine reaktive Stelle. Die Vernetzungschemie des Unternehmens verwendet ein zweites Molekül mit vier Armen, das komplementäre reaktive Stellen an jedem Ende trägt, sodass beim Kombinieren mit den PEG-Molekülen ein Netzwerk spontan entsteht. Wenn dieses molekulare Netzwerk mit Wasser geschwollen ist, bildet es ein Hydrogel. Das Unternehmen entwirft diese Hydrogele so, dass sie sich langsam in Gegenwart von Wasser abbauen, ein Prozess, der als Hydrolyse bezeichnet wird, indem es eine biologisch abbaubare Verbindung zwischen dem PEG-Molekül und dem vernetzten Molekül einfügt. Durch die Auswahl der Anzahl der Arme des PEG-Moleküls und der biologisch abbaubaren Verbindung kann das Unternehmen Hydrogele mit unterschiedlichen mechanischen Eigenschaften und Bioresorptionsraten entwerfen. Da der Körper über eine Fülle von Wasser bei konstanter Temperatur und pH-Wert verfügt, bietet die Hydrolyse eine vorhersehbare und reproduzierbare Abbaurate. Die Technologie des Unternehmens ermöglicht es, Hydrogele herzustellen, die sich über Tage, Wochen oder Monate bioresorbieren können.
Das Unternehmen wählt die aktiven pharmazeutischen Wirkstoffe für seine lokalen programmierten Freisetzungsarzneimittelkandidaten basierend auf Kriterien aus, die es durch seine umfangreiche Erfahrung mit Hydrogel-basierten Technologien entwickelt hat. Das Unternehmen berücksichtigt die folgenden Auswahlkriterien vor der Zulassung durch die FDA für die gezielte ophthalmologische Indikation: Ablauf des relevanten Patentschutzes vor oder innerhalb seines erwarteten Entwicklungszeitplans; hohe Potenz, um die erforderliche Arzneimittellast im intrakanalikulären Insert, intrakameralen Implantat oder intravitrealen Implantat zu minimieren; Verfügbarkeit von einem qualifizierten Lieferanten; und Kompatibilität mit seinem Arzneimittelabgabesystem.
Die intrakanalikulären Inserts, intrakameralen Implantate und intravitrealen Implantate des Unternehmens und seine Produktkandidaten können eine Reihe von vorteilhaften Eigenschaften im Vergleich zu Augentropfen und sofort freisetzenden Injektionen im hinteren Augenbereich aufweisen, einschließlich:
Verbesserte Patienten-Compliance: Die Inserts und Implantate des Unternehmens werden von einem Gesundheitsfachmann platziert und sind darauf ausgelegt, eine lokale programmierte Freisetzung des Arzneimittels auf die Augenoberfläche, in den intrakameralen Raum oder in den intravitrealen Raum zu bieten. Da die Patienten nicht für die Selbstverabreichung des Arzneimittels verantwortlich sind und die Inserts und Implantate im Laufe der Zeit verschwinden und nicht für akute Zustände entfernt werden müssen oder für chronische Zustände häufig entfernt werden müssen, lösen die Inserts und Implantate das Problem der Patienten-Compliance.
Einfache Verabreichung: Das Unternehmen hat seine Inserts und Implantate so konzipiert, dass sie den gesamten Medikationsverlauf mit einer einzigen Verabreichung durch einen Gesundheitsfachmann für akute Zustände oder über Monate für chronische Zustände bieten. Dies vermeidet die Notwendigkeit für häufige Verabreichungen, reduziert die Behandlungsbelastung des Patienten und die Wahrscheinlichkeit potenzieller Komplikationen, die auftreten könnten, wenn Dosen verpasst werden.
Lokale programmierte Freisetzung des Arzneimittels: Das Unternehmen hat seine Inserts und Implantate so konzipiert, dass sie das Arzneimittel programmiert freisetzen, um die Spitzen- und Taldosierung sowie damit verbundene Nebenwirkungen und Spitzen im Augeninnendruck zu vermeiden, die mit Augentropfen sowie den aktuellen Standardinjektionen für das hintere Auge verbunden sind. Die programmierte Freisetzungs-Dosierung kann das therapeutische Profil des aktiven pharmazeutischen Wirkstoffs verbessern, da sie Perioden mit wenig oder keinem Arzneimittel zwischen den Verabreichungen von Augentropfen oder Injektionen im hinteren Auge beseitigt. Darüber hinaus entwirft das Unternehmen seine Produkte und Produktkandidaten so, dass ihre Arzneimittelfreisetzungsprofile angepasst oder programmiert werden können, um den Behandlungsbedarf der Krankheit zu erfüllen. Zum Beispiel erfordern Steroide für ophthalmologische Zwecke im Allgemeinen eine Verabreichung über vier Wochen mit abgestufter Dosierung über diesen Zeitraum. Im Gegensatz dazu erfordern Prostaglandinanaloga (PGAs) eine stetige Verabreichung über die Dauer der Behandlung. Die Inserts und Implantate des Unternehmens sind so konzipiert, dass sie sich vollständig auflösen und bei Bedarf von einem Gesundheitsfachmann entfernt werden können.
Vermeidung von Konservierungsmittel-Nebenwirkungen: Die Inserts und Implantate des Unternehmens erfordern nicht die Verwendung von Konservierungsmitteln wie Benzalkoniumchlorid (BAK), die mit Nebenwirkungen wie Brennen, Stechen, Hyperämie, Reizung, Trockenheit der Augen und, seltener, Konjunktivitis oder Hornhautschäden in Verbindung gebracht wurden.
Intrakanalikuläre Inserts
Die intrakanalikulären Inserts des Unternehmens, einschließlich DEXTENZA, OTX-DED und OTX-CSI, sind so konzipiert, dass sie von einem Gesundheitsfachmann in den Punktum des Patienten eingeführt werden und das Medikament an die Oberfläche des Auges freisetzen, um Krankheiten wie Augenentzündungen und Schmerzen nach Augenoperationen, juckende Augen im Zusammenhang mit allergischer Konjunktivitis und trockenes Auge zu behandeln.
Die intrakanalikulären Inserts des Unternehmens nutzen seine patentierte Hydrogel-basierte Formulierungstechnologie und sind mit einem aktiven Wirkstoff versehen. Nach dem Einsetzen durch das Punktum schwellen die Inserts in Tränenflüssigkeit an, um den vertikalen Kanalikulus zu füllen, was die Inserts an Ort und Stelle sichert. Im Laufe der Zeit verflüssigen sich die Inserts und werden durch den Nasolacrimalgang entfernt. Wenn aufgrund übermäßigen Tränenflusses, Unwohlseins oder falscher Platzierung erforderlich, kann ein Gesundheitsfachmann ein intrakanalikuläres Insert entfernen, indem er das weiche Insert durch das Punktum zurückdrückt.
Intrakameral-Implantate
Das Unternehmen ist in der klinischen Entwicklung seines Hydrogels, das über intrakameraler Injektion verabreicht wird, um Glaukom zu behandeln. Intrakameral-Implantate beziehen sich auf biologisch abbaubare oder bioresorbierbare Implantate, die in die Vorderkammer oder den vorderen Teil des Auges zur Behandlung von Augenerkrankungen eingesetzt werden. Die Implantate sind so konzipiert, dass sie durch Strömungen und die Schwerkraft in der Vorderkammer des Auges an Ort und Stelle gehalten werden. Im Fall von PAXTRAVA ist das Implantat so konzipiert, dass es sich mit Flüssigkeit vermischt, sich in den unteren Augenwinkel setzt und kaum oder gar nicht bewegt. Die Implantate sind vorzugsweise polymerisch, biologisch abbaubar und bieten eine kontinuierliche Freisetzung von mindestens einem Wirkstoff an sowohl das Trabekelmaschenwerk und das zugehörige Augengewebe als auch die Flüssigkeiten in der Vorderkammer des Auges.
Intravitreale Implantate
Das Unternehmen ist in der klinischen Entwicklung seines Hydrogels, das über intravitreale Injektion verabreicht wird, um die großen und wachsenden Märkte für Augenkrankheiten und -zustände im hinteren Augenbereich zu behandeln. Die intravitrealen Implantat-Produktkandidaten des Unternehmens, wie AXPAXLI, bestehen aus einer PEG-basierten Hydrogel-Suspension, die eingebettete mikronisierte Wirkstoffpartikel enthält. Es entwirft das intravitreale Implantat so, dass es injiziert und im Glaskörper humor behalten wird, um eine lokale programmierte Freisetzung intravitrealer Anti-VEGF-Verbindungen zu bieten.
Klinisches Portfolio
Netzhaut-Programme
AXPAXLI (Axitinib intravitreales Implantat)
Der Produktkandidat AXPAXLI des Unternehmens ist ein vorgefertigtes, bioresorbierbares Hydrogel-Faserimplantat, das auf seiner ELUTYX-Technologie basiert und Axitinib, ein kleines Molekül TKI mit antiangiogenen Eigenschaften, enthält. AXPAXLI wird durch intravitreale Injektion verabreicht und ist für eine Dauer von sechs Monaten oder länger ausgelegt. Das Unternehmen führt die SOL-1-Studie durch, um AXPAXLI zur Behandlung der feuchten AMD in den USA, Argentinien und mehreren anderen Ländern zu bewerten. Vorbehaltlich einer Vereinbarung mit der FDA beabsichtigt das Unternehmen, mit dem Screening der SOL-2-Studie bis zum ersten Quartal 2025 zu beginnen. Das Unternehmen hat auch eine Phase-1-Klinikstudie in Australien und eine Phase-1-Klinikstudie in den USA durchgeführt, um AXPAXLI zur Behandlung der feuchten AMD zu bewerten. Es führt auch die HELIOS-Studie in den USA durch, um AXPAXLI zur Behandlung der NPDR zu bewerten. Vorbehaltlich günstiger Topline-Daten aus der HELIOS-Studie und einer Vereinbarung mit der FDA beabsichtigt das Unternehmen, eine entscheidende Phase-3-Klinikstudie von AXAPXLI zur Behandlung der NPDR als nächsten Schritt der klinischen Entwicklung zu beginnen.
Die lokale programmierte Freisetzungs-Arzneimittelabgabetechnologie des Unternehmens bietet ihm potenzielle Vorteile in dieser Hinsicht. Die anfänglichen Implantate des Unternehmens haben Anti-VEGF-Verbindungen in vitro über einen gezielten Zeitraum von neun bis zwölf Monaten freigesetzt, was es möglich machen könnte, die Behandlungsbelastung der Patienten zu reduzieren, indem die Häufigkeit des monatlichen oder zweimonatlichen intravitrealen Injektionsregimes für feuchte AMD reduziert wird.
Das Unternehmen führte zwei Phase-1-Studien von AXPAXLI zur Behandlung der feuchten AMD mit unterschiedlichen Formulierungen von Axitinib durch. Das Unternehmen führt die SOL-1-Studie durch und beabsichtigt, die SOL-2-Studie und etwaige entscheidende Studien zur Behandlung der NPDR mit einer einzigen 450 µg Axitinib-Implantatformulierung von AXPAXLI durchzuführen, die eine andere Formulierung ist als die, die es in einer der beiden Phase-1-Studien verwendet hat.
Feuchte altersbedingte Makuladegeneration (feuchte AMD)
Die SOL-1-Studie
Das Unternehmen initiierte die SOL-1-Studie, seine erste entscheidende Phase-3-Klinikstudie von AXPAXLI zur Behandlung der feuchten AMD, im September 2023 mit der Aktivierung der ersten klinischen Studienstätte der Studie. Die SOL-1-Studie ist als prospektive, multizentrische, randomisierte, parallele Gruppenstudie konzipiert, die haupts
