Die Vericel Corporation agiert als vollintegriertes, kommerzielles biopharmazeutisches Unternehmen und Anbieter von fortschrittlichen Therapien für die Sportmedizin und die Versorgung schwerer Verbrennungen.
Ob das Unternehmen geschädigten Knorpel oder schwere Verbrennungen behandelt, es bietet fortschrittliche Therapien zur Reparatur schwerer Verletzungen und zur Wiederherstellung von Leben. Das hoch differenzierte Portfolio des Unternehmens an Zelltherapie- und Spezialbiologieprodukten kombin...
Die Vericel Corporation agiert als vollintegriertes, kommerzielles biopharmazeutisches Unternehmen und Anbieter von fortschrittlichen Therapien für die Sportmedizin und die Versorgung schwerer Verbrennungen.
Ob das Unternehmen geschädigten Knorpel oder schwere Verbrennungen behandelt, es bietet fortschrittliche Therapien zur Reparatur schwerer Verletzungen und zur Wiederherstellung von Leben. Das hoch differenzierte Portfolio des Unternehmens an Zelltherapie- und Spezialbiologieprodukten kombiniert Innovationen in der Biologie mit medizinischen Technologien. Das Unternehmen war eines der ersten Unternehmen, das im komplexen Bereich der Zelltherapien kommerziellen Erfolg mit Behandlungen erzielte, die die Geweberegeneration zur Regeneration von Haut und gesundem Knieknorpel nutzen.
Das Unternehmen vermarktet zwei von der US-amerikanischen Food and Drug Administration ('FDA') zugelassene autologe Zelltherapieprodukte und ein von der FDA zugelassenes Spezialbiologieprodukt in den USA. MACI ist ein autologes zellularisiertes Gerüstprodukt, das zur Reparatur von symptomatischen, einzelnen oder mehrfachen vollständigen Knorpeldefekten des Knies mit oder ohne Knochenbeteiligung bei Erwachsenen indiziert ist. Epicel ist ein dauerhafter Hautersatz als Humanitarian Use Device ('HUD') zur Behandlung von erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit tiefen oder vollständigen Verbrennungen, die mehr als oder gleich 30 Prozent der Gesamtkörperoberfläche ('TBSA') umfassen. Das Unternehmen besitzt auch eine exklusive Lizenz von MediWound Ltd. ('MediWound') für die nordamerikanischen Rechte an NexoBrid (Anacaulase-bcdb), einem topisch verabreichten biologischen Waisenprodukt mit proteolytischen Enzymen, das zur Entfernung von Eschar bei Erwachsenen mit tiefen partiellen und/oder vollständigen thermischen Verbrennungen indiziert ist. Nach der FDA-Zulassung begann das Unternehmen im dritten Quartal 2023 mit dem kommerziellen Verkauf von NexoBrid in den USA.
Strategie
Die Strategien des Unternehmens zielen darauf ab, den Umsatz von MACI zu steigern, indem die Anzahl der Chirurgen erhöht wird, die MACI implantieren, und die durchschnittliche Anzahl der Implantate pro Chirurg, die klinischen Indikationen für die MACI-Prozedur erweitert werden und die Benutzerfreundlichkeit der MACI-Prozedur für Chirurgen optimiert wird, unter anderem durch die Entwicklung und potenzielle Kommerzialisierung einer arthroskopischen Liefermethode für MACI; den Umsatz von Epicel zu steigern, indem die Anzahl der Verbrennungszentren und Chirurgen, die kontinuierlich Epicel verwenden, erweitert wird; und den Umsatz von NexoBrid zu steigern, indem der erfolgreiche kommerzielle Start des Produkts in den USA fortgesetzt wird und die Anzahl der Verbrennungszentren, Krankenhäuser und Ärzte, die NexoBrid kontinuierlich zur Escharentfernung verwenden, erweitert wird.
Herstellung
Am 1. Juli 2023 hat das Unternehmen seinen langfristigen Liefervertrag mit der Matricel GmbH ('Matricel') für die Lieferung von ACI-Maix-Kollagenmembranen, die bei der Herstellung von MACI verwendet werden, erneuert (der 'Matricel-Liefervertrag'). Sollte Matricel nicht in der Lage sein, die Membranen zu liefern, kann das Unternehmen die Technologie lizenzieren und die Membranen von einer anderen Quelle beziehen. Der Matricel-Liefervertrag sieht vor, dass Matricel die ACI-Maix-Membranen während der Laufzeit des Vertrags ausschließlich an das Unternehmen liefern soll. Der Matricel-Liefervertrag ist bis zum 31. Dezember 2030 gültig, mit der Möglichkeit, seine Laufzeit um drei zusätzliche Jahre bis zum 31. Dezember 2033 zu verlängern. Danach kann der Matricel-Liefervertrag für weitere dreijährige Zeiträume verlängert werden.
Produktportfolio
Die vermarkteten Produkte des Unternehmens umfassen zwei von der FDA zugelassene autologe Zelltherapien und ein von der FDA zugelassenes Spezialbiologieprodukt. MACI ist ein autologes zellularisiertes Gerüstprodukt der dritten Generation, das zur Reparatur von symptomatischen, einzelnen oder mehrfachen vollständigen Knorpeldefekten des Knies mit oder ohne Knochenbeteiligung bei Erwachsenen indiziert ist; und Epicel ist ein dauerhafter Hautersatz zur Behandlung von erwachsenen und pädiatrischen Patienten mit tiefen oder vollständigen Verbrennungen, die mehr als oder gleich 30 Prozent TBSA umfassen. Beide autologen Zelltherapieprodukte werden in den USA hergestellt und vermarktet. NexoBrid ist ein topisch verabreichtes biologisches Waisenprodukt mit proteolytischen Enzymen, das zur Escharentfernung bei Erwachsenen mit tiefen partiellen und/oder vollständigen thermischen Verbrennungen indiziert ist. Das Unternehmen besitzt exklusive Lizenz- und Liefervereinbarungen mit MediWound zur Vermarktung von NexoBrid in Nordamerika.
MACI
MACI ist ein autologes zelluläres Gerüstprodukt, das aus autologen kultivierten Chondrozyten besteht, die auf einer resorbierbaren Kollagenmembran vom Typ I/III aus Schweinegewebe gesät sind. Autologe kultivierte Chondrozyten sind menschliche Zellen, die aus einer Probe des eigenen Knorpels des Patienten für die Herstellung von MACI gewonnen werden. Ein Orthopäde entnimmt die Probe durch eine Knorpelbiopsie während eines ersten arthroskopischen Eingriffs. Das Unternehmen isoliert die Chondrozyten des Patienten (die Zellen, die Knorpel produzieren) aus der Biopsie und vermehrt diese Zellen in einem Herstellungsprozess, der den aktuellen Good Manufacturing Practices ('cGMP') entspricht. Die vermehrten Zellen werden dann vor dem Versand gleichmäßig auf einer resorbierbaren Kollagenmembran gesät. Nach Erhalt durch den Chirurgen wird MACI in die Knorpeldefekte implantiert. Ein wesentlicher Vorteil von ACI im Vergleich zu anderen Ansätzen wie der Mikrofraktur ist, dass autologe Chondrozyten das Potenzial haben, den hyalinartigen Knorpel zu produzieren, der natürlicherweise im Knie vorhanden ist, anstatt faserigen Knorpel, der nicht die Haltbarkeit und Abnutzungseigenschaften des hyalinartigen Knorpels aufweist. Im Gegensatz zu Carticel, das eine Zellsuspension war und eine Membran erforderte, die an Ort und Stelle genäht werden musste, um die Zellsuspension auf den Defektbereich zu beschränken, besteht MACI aus gleichmäßig auf einer Kollagenmembran gesäten Zellen, was zu einem einfacheren Eingriff führt als bei Carticel. MACI kann durch einen kleineren Einschnitt oder eine Mini-Arthrotomie für fokale Defekte implantiert werden. Durch den Einsatz spezialisierter Instrumente wird MACI einfach vom Chirurgen auf die Größe des Defekts zugeschnitten, um eine präzise Passform zu ermöglichen, und mit einem handelsüblichen chirurgischen Fibrinsiegel an den Knochen fixiert. MACI hat den ACI-Markt erweitert, da MACI die Wirksamkeitsvorteile von Carticel teilt, weniger invasiv ist, eine kürzere Verfahrenszeit hat und auf das Ernten von Periost und die Nahtfixierung des Periostflecks verzichtet. Darüber hinaus ist MACI für eine breitere Palette von Knorpeldefekten des Knies indiziert, gewährleistet eine gleichmäßigere Verteilung der Zellen im Knorpeldefekt und wird durch klinische Daten der Phase 3 unterstützt, die eine statistisch signifikante Verbesserung der Schmerz- und Funktionswerte im Vergleich zur Mikrofraktur zeigen.
Die entscheidende klinische Studie, die die Registrierung von MACI in Europa und die Zulassung in den USA unterstützte, die Superiority of MACI Implant versus Microfracture Treatment in patients with symptomatic articular cartilage defects in the knee ('SUMMIT')-Studie, wurde 2012 abgeschlossen. Die Analyse dieser 144-Patienten-Studie zeigte nach 104 Wochen eine statistisch signifikante größere Verbesserung des ko-primären Endpunkts Schmerz und Funktion bei den mit MACI behandelten Patienten im Vergleich zur Mikrofraktur.
MACI war seit 2001 in der Europäischen Union ('EU') und seit 2002 in Australien verfügbar, bevor Vorschriften erlassen wurden, die Marketingzulassungen für Zelltherapien in diesen Märkten erforderten. MACI erhielt im Juni 2013 die Marktzulassung in Europa, indem es die Anforderungen der Richtlinien für fortgeschrittene Therapie- und Arzneimittelprodukte ('ATMP') auf der Grundlage der Ergebnisse der SUMMIT-Studie erfüllte, bei der MACI am Standort des Unternehmens in Cambridge, Massachusetts, hergestellt und geliefert wurde. Das Unternehmen stellte die Vermarktung von MACI in Europa im September 2014 hauptsächlich aufgrund eines ungünstigen Preisumfelds ein. Um die Aussetzung aufzuheben, wäre die Registrierung einer neuen Produktionsstätte in Europa vor dem Fünfjahresverlängerungsfristende im Juni 2018 erforderlich gewesen, was nicht machbar war. Folglich lief die europäische Herstellungszulassung für MACI gemäß ihren Bedingungen Ende Juni 2018 aus. Die australischen Aktivitäten und die Vermarktung von MACI in diesem Land wurden vor der Übernahme des Produkts durch das Unternehmen im Jahr 2014 eingestellt.
Marktchance für MACI
Die Zielgruppen des Unternehmens sind orthopädische Chirurgen, die sich selbst identifizieren und/oder eine formelle Spezialausbildung in der Sportmedizin haben, sowie eine Untergruppe von allgemeinen orthopädischen Chirurgen, die eine hohe Anzahl von Knorpelreparatureingriffen am Knie durchführen.
MACI wird durch einen offenen chirurgischen Eingriff in den Knorpeldefekt des Patienten implantiert. Das Unternehmen konzentriert sich auf die arthroskopische Lieferung von MACI an den Knorpeldefekt - ein Verfahren, bei dem ein Chirurg den Knorpeldefekt unter direkter arthroskopischer Visualisierung mit spezialisierten Instrumenten bewerten, vorbereiten und behandeln kann, die durch eine Reihe von kleineren Einschnitten oder Portale eingeführt werden. Die arthroskopische Lieferung von MACI könnte die Anwendung von MACI für Ärzte erleichtern, sowohl die Dauer des Verfahrens als auch das durch das Verfahren verursachte Trauma reduzieren und letztendlich die postoperative Schmerzen des Patienten verringern und die Genesung beschleunigen. Das Unternehmen hat neuartige und spezialisierte Instrumente entworfen und entwickelt, die für ein solches Verfahren verwendet werden sollen. Das Unternehmen hat mit der FDA eine nicht-klinische regulatorische Strategie zur Unterstützung der potenziellen Aufnahme der arthroskopischen Lieferung in die zugelassene Kennzeichnung von MACI besprochen. Nach einem Typ-C-Meeting mit der FDA reichte das Unternehmen ein Protokoll für eine Humanfaktorenvalidierungsstudie zur arthroskopischen Lieferung von MACI ein, die das Unternehmen im dritten Quartal 2023 durchgeführt und abgeschlossen hat. Die FDA überprüft die während der Humanfaktorenvalidierungsstudie generierten Daten in Form eines vorherigen Genehmigungszusatzes, der darauf abzielt, Anweisungen für die arthroskopische Lieferung von MACI in die zugelassene Kennzeichnung des Produkts aufzunehmen. Das Unternehmen erwartet den kommerziellen Start des MACI-Arthroskopielieferprogramms im dritten Quartal 2024.
Das Unternehmen prüft auch die Machbarkeit und das potenzielle Marktchancen, die mit der Behandlung von Patienten, die unter Knorpelschäden im Sprunggelenk leiden, verbunden sind. Diese potenzielle Lebenszykluserweiterung und Indikationserweiterung für MACI erfordert die Durchführung einer zusätzlichen randomisierten klinischen Studie zur Verwendung des Produkts im Sprunggelenk, und das Unternehmen plant, eine MACI-Ankle-Klinische Studie ab 2025 zu initiieren. Wenn genehmigt, wird die Expansion von MACI in das Sprunggelenk ein signifikanter langfristiger Wachstumstreiber für das Produkt sein, der in der zweiten Hälfte des Jahrzehnts beginnt.
Epicel
Epicel ist ein dauerhafter Hautersatz für tiefe oder vollständige Verbrennungen, die mehr als oder gleich 30 Prozent TBSA umfassen. Der Umfang der Hautfläche, die von der Verbrennung betroffen ist, wird in der Regel als Prozentsatz von TBSA angegeben. Epicel ist das einzige von der FDA zugelassene kultivierte epidermale Autograft-Produkt für große Gesamtoberflächenverbrennungen bei erwachsenen und pädiatrischen Patienten.
Epicel wird durch Isolierung und Vermehrung von Keratinozyten hergestellt, die der vorherrschende Zelltyp in der Epidermis oder äußeren Hautschicht sind und die ursprünglich durch eine kleine Biopsie der gesunden Haut eines Patienten gewonnen werden. Epicel ist eine wichtige Behandlungsoption für Patienten mit schweren Verbrennungen, da diese Patienten im Allgemeinen ein Epithel auf Keratinozytenbasis benötigen und aufgrund der Schwere und des Ausmaßes ihrer Verbrennungen im Allgemeinen sehr wenig gesunde Haut auf ihren Körpern haben, aus der sie Epithel auf Keratinozytenbasis für die Autotransplantation gewinnen können.
Epicel ist ein zellbasiertes Produkt, das von der Center for Biologics Evaluation and Research ('CBER') der FDA unter medizinischen Gerätebefugnissen reguliert wird. Epicel wurde 1998 als HUD eingestuft und ein Antrag auf eine Humanitarian Device Exemption ('HDE') für das Produkt wurde 1999 eingereicht. HUDs sind Geräte, die für Krankheiten oder Zustände bestimmt sind, die in den USA jährlich weniger als 8.000 Personen betreffen, und bestimmte HUDs unterliegen Beschränkungen hinsichtlich der Gebühren, die ein Hersteller für ihre Verwendung verlangen darf. Epicel unterliegt nicht auf diese Weise einer Preisbeschränkung, da die FDA am 18. Februar 2016 das HDE-Ergänzungsgesuch des Unternehmens zur Überarbeitung der gekennzeichneten Verwendungszwecke für Epicel genehmigte, um speziell pädiatrische Patienten einzuschließen, wodurch Epicel gewinnbringend verkauft werden kann. Das überarbeitete Produktetikett spezifiziert nun auch, dass der wahrscheinliche Nutzen von Epicel, hauptsächlich im Zusammenhang mit dem Überleben, in zwei Epicel-Klinikerfahrungsdokumentationen und einer von Ärzten gesponserten Studie nachgewiesen wurde, die Ergebnisse bei Patienten mit großen Verbrennungen, die mit Epicel behandelt wurden, im Vergleich zur Standardbehandlung verglich.
Bis zum 31. Dezember 2023 bestand die Burn-Care-Vertriebsmannschaft des Unternehmens aus einzelnen Vertriebs- und klinischen Vertretern, die regelmäßig mit der Zielgruppe des Unternehmens interagieren.
NexoBrid
Das Portfolio des Unternehmens an kommerziellen Produkten umfasst nun NexoBrid (Anacaulase-bcdb), ein topisch verabreichtes biologisches Produkt mit proteolytischen Enzymen. Die FDA hat NexoBrid am 28. Dezember 2022 zugelassen, und das Produkt ist zur Entfernung von Eschar bei Erwachsenen mit tiefen partiellen und/oder vollständigen thermischen Verbrennungen indiziert. Nach der Zulassung von NexoBrid begann das Unternehmen sofort mit funktionsübergreifenden kommerziellen Startaktiv
