Xenon Pharmaceuticals Inc. ist ein auf Neurowissenschaften spezialisiertes biopharmazeutisches Unternehmen. Das Unternehmen engagiert sich für die Verbesserung der Lebensqualität von Menschen mit neurologischen und psychiatrischen Störungen. Das Unternehmen entwickelt eine neuartige Produktpipeline zur Behandlung von Bereichen mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf, einschließlich Epilepsie und Depression. Neben seinen eigenen Produktkandidaten hat das Unternehmen Partnerschaftsprogramme mit...
Xenon Pharmaceuticals Inc. ist ein auf Neurowissenschaften spezialisiertes biopharmazeutisches Unternehmen. Das Unternehmen engagiert sich für die Verbesserung der Lebensqualität von Menschen mit neurologischen und psychiatrischen Störungen. Das Unternehmen entwickelt eine neuartige Produktpipeline zur Behandlung von Bereichen mit hohem ungedecktem medizinischem Bedarf, einschließlich Epilepsie und Depression. Neben seinen eigenen Produktkandidaten hat das Unternehmen Partnerschaftsprogramme mit akademischen und industriellen Partnern, darunter Neurocrine Biosciences, Inc. oder Neurocrine Biosciences.
Strategie
Die Schlüsselelemente der Unternehmensstrategie umfassen die Nutzung seiner Entdeckungsfähigkeiten – die auf dem Verständnis der Genetik von Kanalopathien basieren und mit eigenen Biologie- und medizinisch-chemischen Vermögenswerten und Know-how kombiniert sind – zur Identifizierung von Produktkandidaten für die Entwicklung, von Wirkstoffzielen und/oder neuen Indikationen für seine bestehenden Produktkandidaten; die Entwicklung ausgewählter eigener Produktkandidaten durch klinische Entwicklung; die selektive Etablierung von Kooperationen, die es ihm ermöglichen, potenziell seine internen Fähigkeiten zu erweitern und/oder breitere kommerzielle Chancen zu nutzen, als dies unabhängig möglich wäre; die Identifizierung von Möglichkeiten zur weiteren Erweiterung seiner Pipeline durch Indikationserweiterung, Akquisition oder In-Lizenzierung externer Produktkandidaten; und die Vermarktung von Produktkandidaten allein oder in Zusammenarbeit mit anderen.
Produktkandidaten
XEN1101
XEN1101 ist ein neuartiger, potenter Kv7-Kaliumkanalöffner, der zur Behandlung von Epilepsie, schwerer depressiver Störung oder MDD und potenziell anderen neurologischen Störungen entwickelt wird.
XEN1101 für Epilepsie (Fokale Anfallsleiden)
Das Phase-3-Epilepsieprogramm von XEN1101 des Unternehmens umfasst zwei identische Phase-3-Klinische Studien, genannt X-TOLE2 und X-TOLE3, die eng an die Phase-2b-Klinische Studie X-TOLE angelehnt sind. Diese multizentrischen, randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Studien bewerten die klinische Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von 15 mg oder 25 mg XEN1101, die mit Nahrung als adjunktive Behandlung bei etwa 360 Patienten pro Studie mit fokalen Anfällen verabreicht werden. Der primäre Wirksamkeitsendpunkt ist die mittlere prozentuale Veränderung oder MPC der monatlichen Anfallsfrequenz vom Ausgangswert durch den doppelblinden Zeitraum oder DBP von XEN1101 im Vergleich zu Placebo. Xenon rechnet damit, dass die Patienteneinschreibung in X-TOLE2 Ende 2024 bis Anfang 2025 abgeschlossen sein wird.
XEN1101 für Epilepsie (Primär generalisierte tonisch-klonische Anfälle)
Die Phase-3-Klinische Studie X-ACKT des Unternehmens ist darauf ausgelegt, potenzielle regulatorische Einreichungen in einer zusätzlichen Epilepsieindikation von primär generalisierten tonisch-klonischen Anfällen oder PGTCS zu unterstützen. Diese multizentrische, randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie bewertet die klinische Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von 25 mg XEN1101, die mit Nahrung als adjunktive Behandlung bei etwa 160 Patienten mit PGTCS verabreicht werden.
XEN1101 für Epilepsie (Offene Verlängerung)
Nach Abschluss des DBP in X-TOLE2, X-TOLE3 oder X-ACKT können berechtigte Patienten an einer offenen Verlängerungsstudie oder OLE für bis zu drei Jahre teilnehmen. Darüber hinaus generiert die laufende X-TOLE-Phase-2b-OLE, die von fünf auf sieben Jahre verlängert wurde, weiterhin wichtige Langzeitdaten für XEN1101.
Im November 2023 berichtete das Unternehmen über die Ergebnisse der obersten Ebene der randomisierten, doppelblinden, placebokontrollierten Phase-2-Proof-of-Concept-Klinischen Studie X-NOVA, die die klinische Wirksamkeit, Sicherheit und Verträglichkeit von 10 mg und 20 mg XEN1101, die einmal täglich mit Nahrung eingenommen wurden, bei 168 Patienten mit mittelschwerer bis schwerer MDD evaluierte.
Das Unternehmen arbeitet auch mit der Icahn School of Medicine am Mount Sinai zusammen, um eine laufende, von den Ermittlern gesponserte Phase-2-Proof-of-Concept-Klinische Studie mit parallelen Armen, placebokontrolliert und an mehreren Standorten durchgeführt, von XEN1101 zur Behandlung von MDD bei etwa 60 Probanden zu unterstützen.
Das Unternehmen hat eine umfassende Strategie zur Sicherung und Erweiterung des geistigen Eigentumsportfolios, das XEN1101 abdeckt. Zwei US-Patente wurden 2021 mit Ansprüchen auf: unterschiedliche kristalline Formen des XEN1101-Arzneimittelstoffs und zugehörige pharmazeutische Zusammensetzungen sowie Verfahren zu ihrer Herstellung und Verwendung; und verschiedene Methoden zur oralen Verabreichung von XEN1101 mit oder nahe einer Mahlzeit erteilt. Diese US-Patente sollen 2040 bzw. 2039 ablaufen, sofern keine Patentverlängerungen erfolgen.
Im Dezember 2019 schloss das Unternehmen eine Lizenz- und Kooperationsvereinbarung mit Neurocrine Biosciences zur Entwicklung von Behandlungen für Epilepsie ab. Neurocrine Biosciences hat eine exklusive Lizenz für XEN901, bekannt als NBI-921352, einen klinischen selektiven Nav1.6-Natriumkanalinhibitor, sowie eine exklusive Lizenz für präklinische Verbindungen zur Entwicklung, einschließlich selektiver Nav1.6-Inhibitoren und dualer Nav1.2/1.6-Inhibitoren. Die Vereinbarung umfasste auch eine mehrjährige Forschungszusammenarbeit zur Entdeckung, Identifizierung und Entwicklung weiterer neuartiger Nav1.6- und Nav1.2/1.6-Inhibitoren, die im Juni 2022 abgeschlossen wurde. Gemäß den Bedingungen der Vereinbarung hat das Unternehmen das Potenzial, bestimmte klinische, regulatorische und kommerzielle Meilensteinzahlungen sowie zukünftige Verkaufsroyalties zu erhalten.
NBI-921352 wird entwickelt, um pädiatrische Patienten mit SCN8A-Entwicklungs- und epileptischer Enzephalopathie oder SCN8A-DEE zu behandeln. Eine Phase-2-Klinische Studie zur Bewertung von NBI-921352 bei pädiatrischen Patienten (im Alter zwischen 2 und 21 Jahren) mit SCN8A-DEE ist im Gange. Neurocrine Biosciences hat von der FDA Orphan-Arzneimittel- und seltene pädiatrische Krankheitsbezeichnungen für NBI-921352 bei SCN8A-DEE erhalten.
Im November 2023 berichtete Neurocrine Biosciences, dass eine Phase-2-Klinische Studie zur Bewertung von NBI-921352 bei erwachsenen Patienten mit FOS keine bedeutende Reduktion der Anfallsfrequenz zeigte und dass derzeit keine weitere Entwicklung mit NBI-921352 bei FOS geplant ist.
Kooperationen, kommerzielle und Lizenzvereinbarungen
Lizenz- und Kooperationsvereinbarung mit Neurocrine Biosciences, Inc.
Im Dezember 2019, ergänzt im Januar 2021 und Februar 2022, schloss das Unternehmen eine Lizenz- und Kooperationsvereinbarung oder die Kooperationsvereinbarung mit Neurocrine Biosciences ab, um eine Zusammenarbeit zu etablieren, unter der die Parteien Natriumkanalinhibitoren identifizieren, erforschen und entwickeln werden, einschließlich seines klinischen Kandidaten XEN901, jetzt bekannt als NBI-921352, und bestimmter präklinischer Kandidaten (DTCs) und Forschungsverbindungen, die Neurocrine Biosciences das exklusive Recht geben, diese unter den in der Kooperationsvereinbarung festgelegten Bedingungen weiterzuentwickeln und zu vermarkten.
Neurocrine Biosciences hat eine exklusive, lizenzgebührenpflichtige, unterlizenzierbare Lizenz für bestimmte geistige Eigentumsrechte des Unternehmens für die Forschung, Entwicklung und Vermarktung dieser Verbindungen weltweit zur Behandlung, Heilung, Diagnose, Vorhersage oder Prävention von menschlichen Krankheiten oder Störungen, Zuständen und/oder Leiden, vorbehaltlich bestimmter Ausnahmen in der Kooperationsvereinbarung. Das Unternehmen gewährte auch Neurocrine Biosciences eine nicht-exklusive, nicht-lizenzgebührenpflichtige, unterlizenzierbare Lizenz für bestimmte seiner geistigen Eigentumsrechte für das Screening von Verbindungen zur Identifizierung als selektiver Nav-Inhibitor und für die Forschung bestimmter Verbindungen, die ausdrücklich von der Kooperationsvereinbarung ausgeschlossen sind oder die ausgeschlossenen Verbindungen.
Geistiges Eigentum
Zum 31. Dezember 2023 besaß, co-besaß oder lizenzierte das Unternehmen 16 erteilte US-Patente und 56 Patente in ausländischen Gerichtsbarkeiten (ausschließlich europäischer Patentnationalvalidierungen) sowie über 370 anhängige Patentanmeldungen.
In Bezug auf XEN1101 besaß das Unternehmen zum 31. Dezember 2023 4 erteilte US-Patente, 29 erteilte Patente in ausländischen Gerichtsbarkeiten (ausschließlich europäischer Patentnationalvalidierungen) und über 200 anhängige Patentanmeldungen. Die erteilten Patente sowie alle Patente, die aus diesen Anmeldungen hervorgehen, sollen zwischen 2028 und 2044 ablaufen (sofern keine Verlängerungen erfolgen).
In Bezug auf NBI-921352 (ehemals bekannt als XEN901) besaß das Unternehmen zum 31. Dezember 2023 oder co-besitzte 4 erteilte US-Patente, 12 erteilte Patente in ausländischen Gerichtsbarkeiten (ausschließlich europäischer Patentnationalvalidierungen) und über 18 anhängige Patentanmeldungen. Die erteilten Patente sowie alle Patente, die aus diesen Anmeldungen hervorgehen, sollen zwischen 2037 und 2044 ablaufen (sofern keine Verlängerungen erfolgen). In Bezug auf die selektiven Inhibitoren von Nav1.6 und/oder Nav1.2 (ausgenommen NBI-921352) besaß das Unternehmen zum 31. Dezember 2023 6 erteilte US-Patente, 15 erteilte Patente in ausländischen Gerichtsbarkeiten (ausschließlich europäischer Patentnationalvalidierungen) und über 90 anhängige Patentanmeldungen. Die erteilten Patente sowie alle Patente, die aus diesen Anmeldungen hervorgehen, sollen zwischen 2037 und 2039 ablaufen (sofern keine Verlängerungen erfolgen). Gemäß seiner Zusammenarbeit mit Neurocrine Biosciences kontrolliert Neurocrine Biosciences die Bearbeitung, Aufrechterhaltung und andere Angelegenheiten im Zusammenhang mit dem Patentportfolio für NBI-921352 und die anderen selektiven Nav1.6-Inhibitoren und dualen Nav1.2/1.6-Inhibitoren, obwohl das Unternehmen ein Recht zur Stellungnahme hat.
In Bezug auf seine Entwicklungsprogramme, einschließlich Zielen im Zusammenhang mit Kv7 (ausgenommen XEN1101), Nav1.1 und Nav1.7, besaß das Unternehmen zum 31. Dezember 2023 1 erteiltes US-Patent und über 20 anhängige Patentanmeldungen. Die erteilten Patente sowie alle Patente, die aus diesen Anmeldungen hervorgehen, sollen zwischen 2036 und 2044 ablaufen (sofern keine Verlängerungen erfolgen).
Regulierung durch die Regierung
Das Unternehmen entwickelt kleine Molekül-Wirkstoffkandidaten, die von der FDA und äquivalenten Regulierungsbehörden außerhalb der USA als Arzneimittel reguliert werden. Innerhalb der FDA reguliert das Center for Drug Evaluation and Research oder CDER Arzneimittel. Arzneimittel unterliegen der Regulierung nach dem Federal Food, Drug, and Cosmetic Act oder FD&C Act und anderen bundesstaatlichen, provinziellen, staatlichen, lokalen und ausländischen Gesetzen und Vorschriften. Der FD&C Act und entsprechende Vorschriften regeln unter anderem die Prüfung, Herstellung, Sicherheit, Wirksamkeit, Kennzeichnung, Verpackung, Lagerung, Aufzeichnungsführung, Verteilung, Import, Export, Berichterstattung, Werbung und andere werbliche Praktiken im Zusammenhang mit Arzneimitteln. Die FDA-Zulassung einer Prüfpräparat-Anwendung oder IND muss vor Beginn klinischer Tests von Arzneimitteln eingeholt werden, und jedes klinische Studienprotokoll für solche Produktkandidaten wird von der FDA und einem Institutional Review Board oder IRB vor der Durchführung in den USA überprüft. Die FDA-Zulassung muss auch vor der Vermarktung von Arzneimitteln in den USA eingeholt werden.
Das Unternehmen muss auch die Werbe- und Promotionsanforderungen der FDA einhalten, wie z. B. diejenigen im Zusammenhang mit Direktwerbung an Verbraucher, das Verbot der Bewerbung von Produkten für Anwendungen oder Patientenpopulationen, die nicht in der zugelassenen Kennzeichnung beschrieben sind oder anderweitig mit der zugelassenen Kennzeichnung unvereinbar sind (bekannt als Off-Label-Verwendung), sowie industriegeförderte wissenschaftliche und Bildungsaktivitäten. Um die behördliche Zulassung eines Prüfpräparats nach den EU-Regulierungssystemen zu erhalten, muss das Unternehmen einen Antrag auf Marktzulassung oder MAA einreichen.
Geschichte
Xenon Pharmaceuticals Inc. wurde 1996 gegründet. Das Unternehmen wurde 1996 eingetragen.
