Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. entwickelt Medikamente zur Behandlung von unheilbaren Krankheiten, indem sie die Gene zum Schweigen bringen, die sie verursachen.
Durch die Verwendung eines breiten Portfolios von RNA-Chemien und effizienten Zustellungsmechanismen lösen die Therapien des Unternehmens den RNA-Interferenzmechanismus aus, um eine schnelle, tiefe und dauerhafte Unterdrückung der Zielgene zu bewirken.
Das Pipeline-Programm des Unternehmens umfasst 14 klinische Phase-Untersuchungsmedi...
Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.
entwickelt Medikamente zur Behandlung von unheilbaren Krankheiten, indem sie die Gene zum Schweigen bringen, die sie verursachen.
Durch die Verwendung eines breiten Portfolios von RNA-Chemien und effizienten Zustellungsmechanismen lösen die Therapien des Unternehmens den RNA-Interferenzmechanismus aus, um eine schnelle, tiefe und dauerhafte Unterdrückung der Zielgene zu bewirken.
Das Pipeline-Programm des Unternehmens umfasst 14 klinische Phase-Untersuchungsmedikamente, die sich in der Entwicklungsphase von Phase 1 bis Phase 3 befinden. Darüber hinaus verfügt das Unternehmen über ein robustes Pipeline-Programm in der Entdeckungsphase, das in der Lage ist, jedes Jahr mehrere neue klinische Kandidaten zu generieren.
Targeted RNAi Molecule (TRiM) Plattform
Die Targeted RNAi Molecule (TRiM) Plattform des Unternehmens nutzt ligandenvermittelte Zustellung und ist darauf ausgelegt, eine gewebespezifische Zielausrichtung zu ermöglichen, während sie strukturell einfach bleibt. Die Ausrichtung war ein Kernpunkt der Entwicklungsphilosophie des Unternehmens, und die TRiM-Plattform baut auf mehr als einem Jahrzehnt Arbeit an aktiv ausgerichteten Arzneimittelzustellfahrzeugen auf. Die Wissenschaftler des Unternehmens haben Wege entdeckt, um schrittweise überflüssige Merkmale und Chemien abzubauen und optimale pharmakologische Aktivität zu erhalten.
Die TRiM-Plattform umfasst einen hochpotenten RNA-Trigger, der mithilfe der proprietären Triggerauswahlregeln und Algorithmen des Unternehmens identifiziert wurde, sowie die folgenden optimierten Komponenten, die bei Bedarf für jeden Arzneimittelkandidaten angepasst sind: ein Ligand mit hoher Affinität für die Zielausrichtung; verschiedene Verbindungs- und Chemien; Strukturen, die die Pharmakokinetik verbessern; und hochpotente RNAi-Triggers mit sequenzspezifischen Stabilisierungschemien.
Das Unternehmen führt die Expansion mit der TRiM-Plattform an, die das Potenzial hat, mehrere Gewebe zu erreichen, darunter Leber, Lunge, Zentralnervensystem (ZNS), Muskeln und Fettgewebe.
Das breite Portfolio an RNA-Trigger-Strukturen und -Chemien des Unternehmens, einschließlich einiger proprietärer Strukturen, ermöglicht es, jeden Arzneimittelkandidaten zielgerichtet zu optimieren und die Kombination von Struktur- und chemischen Modifikationen zu nutzen, die den potentesten RNA-Interferenz (RNAi)-Trigger erzeugen.
Als Bestandteil der TRiM-Plattform besteht die Designphilosophie des Unternehmens für RNA-Chemische Modifikationen darin, mit einem strukturell einfachen Molekül zu beginnen und nur selektive Modifikationen und Stabilisierungschemien hinzuzufügen, die erforderlich sind, um das gewünschte Maß an Zielausrichtung und Wirkungsdauer zu erreichen.
Das Unternehmen konzentriert sich auf die Entwicklung innovativer Medikamente für Krankheiten mit genetischer Grundlage, die typischerweise durch die Überproduktion von einem oder mehreren Proteinen gekennzeichnet sind, die mit der Krankheit in Verbindung stehen. Die Tiefe und Vielseitigkeit der RNAi-Technologien des Unternehmens ermöglichen es, potenziell Bedingungen in nahezu jedem therapeutischen Bereich anzugehen und Krankheitsziele zu verfolgen, die nicht durch kleine Moleküle und Biologika adressierbar sind. Das Unternehmen konzentriert sich darauf, das Versprechen von RNAi zu erfüllen, um Krankheiten außerhalb der Leber zu behandeln, und seine Pipeline umfasst nun Krankheitsziele in der Leber, Lunge, Muskeln und im ZNS.
Plozasiran
Plozasiran ist darauf ausgelegt, die Produktion von Apolipoprotein C-III (apoC-III) zu reduzieren, einem Bestandteil von triglyceridreichen Lipoproteinen (TRLs), einschließlich sehr niedrig dichter Lipoproteine (VLDL) und Chylomikronen, und einem Schlüsselregulator des Triglyceridstoffwechsels. Das Unternehmen untersucht Plozasiran in zwei Phase-2b-Klinika...
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