Centessa Pharmaceuticals plc, ein pharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase, entdeckt, entwickelt und liefert Medikamente, die für Patienten transformationell sind.
Das Geschäft des Unternehmens im Vereinigten Königreich wird von Centessa Pharmaceuticals (UK) Limited ('CPUK') (ehemals Centessa Limited) direkt betrieben und im Hinblick auf das SerpinPC-Programm durch seine hundertprozentige Tochtergesellschaft in Großbritannien, ApcinteX Limited. Zu den Programmen in der Pipeline gehö...
Centessa Pharmaceuticals plc, ein pharmazeutisches Unternehmen in der klinischen Phase, entdeckt, entwickelt und liefert Medikamente, die für Patienten transformationell sind.
Das Geschäft des Unternehmens im Vereinigten Königreich wird von Centessa Pharmaceuticals (UK) Limited ('CPUK') (ehemals Centessa Limited) direkt betrieben und im Hinblick auf das SerpinPC-Programm durch seine hundertprozentige Tochtergesellschaft in Großbritannien, ApcinteX Limited. Zu den Programmen in der Pipeline gehören:
SerpinPC, der fortschrittlichste Produktkandidat des Unternehmens, ist ein untersuchender, subkutan verabreichter neuartiger Inhibitor des aktivierten Protein C ('APC') zur Behandlung von Hämophilie. Das Unternehmen evaluiert derzeit SerpinPC in Zulassungsstudien für Hämophilie B ('HB') mit und ohne Inhibitoren. Das Unternehmen dosierte das erste Subjekt in der Zulassungsstudie PRESent-2 für moderat schwere bis schwere HB ohne Inhibitoren und schwerer Hämophilie A ('HA') mit oder ohne Inhibitoren im Juli 2023 und dosierte das erste Subjekt in der Zulassungsstudie PRESent-3 für HB mit Inhibitoren im Oktober 2023. Gleichzeitig arbeitet es weiterhin mit der US-amerikanischen Food and Drug Administration ('FDA') und einer Reihe globaler Regulierungsbehörden an seinen Produktprozessentwicklungs- und Qualifizierungsaktivitäten. Dieses schlank integrierte Entwicklungsprogramm ist darauf ausgelegt, HB mit oder ohne Inhibitoren als erste Indikation für SerpinPC zu unterstützen. Die FDA gewährte SerpinPC im September 2022 den Status eines Orphan-Arzneimittels und im Mai 2023 den Status einer beschleunigten Zulassung für die Behandlung von HB. Während der anfängliche Fokus seines laufenden klinischen Entwicklungsprogramms auf HB mit und ohne Inhibitoren liegt, glaubt das Unternehmen, dass SerpinPC das Potenzial hat, alle Arten von Hämophilie unabhängig von Schweregrad oder Inhibitorstatus zu behandeln, und es könnte auch Blutungen im Zusammenhang mit anderen Blutungsstörungen verhindern.
Orexin-Rezeptor 2 (OX2R) Agonisten-Programm
ORX750 ist ein untersuchender, oral verabreichter, selektiver OX2R-Agonist mit einem potenziell erstklassigen Profil für die Behandlung von Narkolepsie und anderen Schlaf-Wach-Störungen. Im Oktober 2023 auf dem World Sleep Congress präsentierte das Unternehmen eine Reihe von präklinischen Daten, die zeigten, dass ORX750 ein hochpotenter und selektiver Orexin-Agonist ist, der die Funktion des endogenen Peptids eng nachahmt. Die präklinischen Daten zeigten auch, dass ORX750 das Potenzial hat, die zugrunde liegende Pathophysiologie des Verlusts von Orexin-Neuronen bei Narkolepsie Typ 1 ('NT1') anzugehen und die Wachsamkeit tagsüber zu fördern sowie Kataplexie zu unterdrücken, auch bei Dosen, die sehr niedrigen vorhergesagten menschlichen Dosen entsprechen. Darüber hinaus zeigten die Daten das Potenzial von ORX750 für die Ausweitung auf breitere Schlaf-Wach-Störungen mit normalem Orexin-Ton, einschließlich Narkolepsie Typ 2 ('NT2') und idiopathische Hypersomnie ('IH').
LockBody-Technologieplattform
Der erste LockBody-Kandidat des Unternehmens ist LB101, ein bedingt tetravalenter PD-L1xCD47-bispezifischer monoklonaler Antikörper für feste Tumoren. Derzeit wird LB101 in einer Phase-1/2a-Erst-am-Menschen-Studie (‚FIH‘) mit offener Etikettierung, mehreren Zentren und Dosissteigerung mit Erweiterungskohorten zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit und vorläufigen Aktivität von LB101 bei Patienten mit fortgeschrittenen soliden Tumoren evaluiert.
LB101 hat zwei anti-CD-47-Domänen, die von zwei anti-PD-L1-Domänen blockiert sind, mit proprietären, aus humanem IgG abgeleiteten Gelenken, die die anti-CD47- und anti-PD-L1-Domänen verbinden. Der Zellabtötungsmechanismus, in diesem Fall CD47, ist so konzipiert, dass er durch die PD-L1-Tumor-Targeting-Domäne blockiert wird, bis die proprietären, aus humanem IgG abgeleiteten Gelenke in der TME natürlicherweise abgebaut sind, wodurch die CD47-Effektorfunktionsaktivität im Tumor freigesetzt und aktiviert wird. LB101 befindet sich in einer Phase-1/2a-FIH-Klinischen Studie zur Behandlung von soliden Tumoren.
Die Schlüsselelemente der Strategie des Unternehmens bestehen darin, Möglichkeiten zu prüfen, um die Entwicklungszeiten zu beschleunigen und das kommerzielle Potenzial seiner Programme in Zusammenarbeit mit Dritten zu verbessern. Das Unternehmen besitzt die vollen weltweiten Entwicklungs- und Vermarktungsrechte für jedes seiner Programme. Es kann selektiv Kooperationen eingehen, wenn es der Ansicht ist, dass eine strategische Passung oder ein Nutzen besteht oder eine Möglichkeit besteht, das Potenzial für die Entwicklung und Vermarktung seiner Produktkandidaten zu beschleunigen oder zu erweitern oder das Life-Cycle-Management zu unterstützen.
Das Unternehmen unterliegt US-amerikanischen und bestimmten ausländischen Export- und Importkontrollen, Sanktionen, Embargos, Anti-Korruptionsgesetzen und Geldwäschegesetzen und -vorschriften. Die Einhaltung dieser rechtlichen Standards könnte die Wettbewerbsfähigkeit des Unternehmens auf dem inländischen und internationalen Markt beeinträchtigen. Es unterliegt auch Exportkontroll- und Importgesetzen und -vorschriften, einschließlich der US-Exportverwaltungsvorschriften, der US-Zollvorschriften, verschiedener wirtschaftlicher und Handelssanktionsvorschriften, die vom Office of Foreign Assets Controls des US-Finanzministeriums verwaltet werden, dem US-Gesetz gegen ausländische korrupte Praktiken von 1977 in der geänderten Fassung, dem US-amerikanischen Inlandsbestechungsgesetz in 18 U.S.C. 201, dem US-Travel Act, dem USA PATRIOT Act und anderen staatlichen und nationalen Anti-Bestechungs- und Geldwäschegesetzen in den Ländern, in denen es tätig ist.
Forschung und Entwicklung
Die Forschungs- und Entwicklungskosten bestehen hauptsächlich aus den Kosten, die im Zusammenhang mit der Entdeckung und Entwicklung der klinischen und präklinischen Programme des Unternehmens entstehen, abzüglich Erstattungen. Die Forschungs- und Entwicklungskosten für das am 31. Dezember 2023 endende Jahr betrugen 124,4 Millionen US-Dollar.
Das Unternehmen hat verschiedene Lizenzvereinbarungen abgeschlossen, um die Rechte zur Nutzung bestimmter Patente für die Entwicklung und Vermarktung seiner Produktkandidaten zu erlangen. Zum 31. Dezember 2023 besitzt seine Tochtergesellschaft Centessa Pharmaceuticals (UK) Limited ein US-Patent im Zusammenhang mit seiner LockBody-Technologieplattform; ein erteiltes US-Patent und zwei gewährte nicht-US-Patente im Zusammenhang mit seinem ZF874-Programm; sowie zwei erteilte US-Patente und drei erteilte nicht-US-Patente, die Ansprüche auf Zusammensetzungen und Verwendungsmethoden des führenden Anti-LIGHT-Antikörpers enthalten.
Zum 31. Dezember 2023 besitzt ApcinteX eine Lizenz für zwei erteilte US-Patente, 50 erteilte ausländische Patente, einschließlich in Frankreich, Deutschland, Großbritannien, China, Japan und Australien. ApcinteXs lizenziertes Patentportfolio enthält Ansprüche auf die SerpinPC-Zusammensetzung, Zusammensetzungen anderer Serpin-Varianten und Verwendungsmethoden von SerpinPC. Die erteilten Patente laufen 2034 ab.
Das Unternehmen bewertet seine Vermarktungsstrategie, während es jeden Produktkandidaten durch die klinische Entwicklung vorantreibt. In allen Kernmärkten außerhalb der Vereinigten Staaten, die es identifizieren kann, kann das Unternehmen, wo angebracht, strategische Partner, Distributoren oder Vertriebskräfte auf Vertragsbasis nutzen, um die kommerzielle Verfügbarkeit seiner Produktkandidaten zu erweitern.
Centessa Pharmaceuticals plc wurde 2020 gegründet.
