Jazz Pharmaceuticals plc agiert als globales biopharmazeutisches Unternehmen. Das Unternehmen widmet sich der Entwicklung lebensverändernder Medikamente für Menschen mit schweren Krankheiten - oft mit begrenzten oder keinen therapeutischen Optionen. Das Unternehmen verfügt über ein vielfältiges Portfolio an vermarkteten Medikamenten, darunter führende Therapien für Schlafstörungen und Epilepsie sowie ein wachsendes Portfolio von Krebsbehandlungen. Der patientenzentrierte und wissenschaftlich fun...
Jazz Pharmaceuticals plc agiert als globales biopharmazeutisches Unternehmen. Das Unternehmen widmet sich der Entwicklung lebensverändernder Medikamente für Menschen mit schweren Krankheiten - oft mit begrenzten oder keinen therapeutischen Optionen. Das Unternehmen verfügt über ein vielfältiges Portfolio an vermarkteten Medikamenten, darunter führende Therapien für Schlafstörungen und Epilepsie sowie ein wachsendes Portfolio von Krebsbehandlungen. Der patientenzentrierte und wissenschaftlich fundierte Ansatz des Unternehmens treibt wegweisende Forschungs- und Entwicklungsfortschritte in seinem robusten Portfolio innovativer Therapeutika in der Onkologie und Neurowissenschaften voran.
Die Wachstumsstrategie des Unternehmens basiert auf der Durchführung von kommerziellen Markteinführungen und laufenden Kommerzialisierungsinitiativen; der Förderung robuster Forschungs- und Entwicklungsprogramme und der Bereitstellung wirkungsvoller klinischer Ergebnisse; der effektiven Kapitalbereitstellung zur Stärkung der Aussichten, kurz- und langfristige Ziele durch strategische Unternehmensentwicklung zu erreichen; und der Erzielung einer starken finanziellen Leistung. Das Unternehmen konzentriert sich auf Patientenpopulationen mit hohem ungedeckten Bedarf.
Die führenden vermarkteten Produkte des Unternehmens, wie unten aufgeführt, sind in Ländern auf der ganzen Welt zur Verbesserung der Patientenversorgung zugelassen.
Die führenden vermarkteten Produkte des Unternehmens, wie unten aufgeführt, sind in Ländern auf der ganzen Welt zur Verbesserung der Patientenversorgung zugelassen.
Xywav
(Calcium, Magnesium, Kalium und Natriumoxybate) orale Lösung, ein Produkt, das im Juli 2020 von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) zugelassen wurde und 2020 in den USA für die Behandlung von Kataplexie oder exzessiver Tagesschläfrigkeit bei Patienten ab sieben Jahren mit Narkolepsie eingeführt wurde, und auch von der FDA im Jahr 2021 für die Behandlung von idiopathischer Hypersomnie bei Erwachsenen zugelassen wurde und im November 2021 in den USA eingeführt wurde. Xywav enthält 92 % weniger Natrium als Xyrem;
Xyrem
(Natriumoxybat) orale Lösung, ein von der FDA zugelassenes Produkt, das in den USA zur Behandlung von Kataplexie oder exzessiver Tagesschläfrigkeit bei Patienten ab sieben Jahren mit Narkolepsie vertrieben wird; Jazz vermarktet Xyrem auch in Kanada zur Behandlung von Kataplexie bei Patienten mit Narkolepsie. Xyrem ist auch in der Europäischen Union (EU) zugelassen und wird über eine Lizenzvereinbarung in Großbritannien und anderen Märkten vertrieben; und
Epidiolex
(Cannabidiol) orale Lösung, ein von der FDA zugelassenes Produkt, das 2018 von GW Pharmaceuticals plc in den USA eingeführt wurde und zur Behandlung von Anfällen im Zusammenhang mit Lennox-Gastaut-Syndrom, Dravet-Syndrom oder tuberöser Sklerose bei Patienten ab einem Jahr zugelassen ist; in der EU und in Großbritannien (wo es als Epidyolex vermarktet wird) und in anderen in der Tabelle unten aufgeführten Märkten ist es zur adjuvanten Behandlung von Anfällen im Zusammenhang mit LGS oder DS in Verbindung mit Clobazam (nur in der EU und in Großbritannien) bei Patienten ab zwei Jahren zugelassen und zur adjuvanten Behandlung von Anfällen im Zusammenhang mit TSC bei Patienten ab zwei Jahren.
Rylaze
(Asparaginase Erwinia chrysanthemi (rekombinant)-rywn), ein von der FDA im Juni 2021 zugelassenes Produkt, das im Juli 2021 in den USA als Bestandteil eines Mehrfachwirkstoffchemotherapie-Regimes zur Behandlung von akuter lymphoblastischer Leukämie oder lymphoblastischem Lymphom bei Erwachsenen und pädiatrischen Patienten ab einem Monat eingeführt wurde, die eine Überempfindlichkeit gegenüber E. coli-abgeleiteter Asparaginase entwickelt haben. Im September 2023 hat die Europäische Kommission (EC) diesem Therapie unter dem Handelsnamen Enrylaze die Marktzulassung erteilt; und
Zepzelca
(Lurbinectedin), ein von der FDA im Juni 2020 unter dem beschleunigten Zulassungsweg zugelassenes Produkt, das 2020 in den USA zur Behandlung von erwachsenen Patienten mit metastasierendem kleinzelligem Lungenkrebs (SCLC) mit Krankheitsprogression nach oder während einer platinbasierten Chemotherapie eingeführt wurde; in Kanada erhielt Zepzelca im September 2021 eine bedingte Zulassung zur Behandlung von Erwachsenen mit Stadium III oder metastasierendem SCLC, die nach oder nach einer platinhaltigen Therapie fortschreiten.
Im Jahr 2023 konzentrierte sich das Unternehmen gemäß seiner Strategie weiterhin auf Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten in seinen therapeutischen Bereichen Neurowissenschaften und Onkologie.
Kommerzialisierte Produkte
Schlafprodukte: Das Unternehmen ist weltweit führend in der Entwicklung und Vermarktung von Oxybat-Therapie für Patienten mit Schlafstörungen. Xyrem wurde 2002 von der FDA zur Behandlung von exzessiver Tagesschläfrigkeit und Kataplexie bei Narkolepsie zugelassen. Im Jahr 2020 erhielt das Unternehmen die FDA-Zulassung für Xywav zur Behandlung von Kataplexie oder exzessiver Tagesschläfrigkeit bei Patienten ab sieben Jahren mit Narkolepsie. Im Jahr 2021 wurde Xywav als erste und einzige Therapie von der FDA zur Behandlung von idiopathischer Hypersomnie bei Erwachsenen zugelassen. Xywav ist eine Oxybat-Therapie, die 92 % weniger Natrium als Xyrem enthält. Xywav hat sich als Standardbehandlung für Patienten mit Narkolepsie und idiopathischer Hypersomnie etabliert.
Xywav: Im Jahr 2020 wurde Xywav von der FDA zur Behandlung von Kataplexie und exzessiver Tagesschläfrigkeit bei Patienten mit Narkolepsie zugelassen. Narkolepsie ist eine chronische, beeinträchtigende neurologische Störung, die durch exzessive Tagesschläfrigkeit und die Unfähigkeit, den Schlaf-Wach-Zyklus normal zu regulieren, gekennzeichnet ist. Da es keine Heilung für Narkolepsie gibt und eine langfristige Krankheitsbewältigung erforderlich ist, stellt Xywav eine wichtige therapeutische Option für Patienten mit dieser Schlafstörung dar. Narkolepsie betrifft schätzungsweise eine von 2.000 Personen in den USA, wobei die Symptome typischerweise in der Kindheit auftreten. Es gibt fünf Hauptsymptome von Narkolepsie, darunter exzessive Tagesschläfrigkeit, Kataplexie, gestörter Nachtschlaf, schlafbezogene Halluzinationen und Schlaflähmung. Während Patienten mit Narkolepsie möglicherweise nicht alle fünf Symptome erleben, ist exzessive Tagesschläfrigkeit, ein wesentliches Symptom von Narkolepsie, bei allen Narkolepsie-Patienten vorhanden und wird durch chronische, allgegenwärtige Schläfrigkeit sowie plötzliche, unwiderstehliche und überwältigende Schlafdränge (unbeabsichtigte Nickerchen und Schlafattacken) gekennzeichnet. Narkolepsie kann viele Lebensbereiche beeinträchtigen, einschließlich der Einschränkung von Bildungs- und Beschäftigungsmöglichkeiten für Patienten, und kann zu Schwierigkeiten bei der Arbeit, in der Schule oder bei täglichen Aktivitäten wie Autofahren, Bedienen von Maschinen oder Kinderbetreuung führen. Patienten mit Narkolepsie können auch unter erheblichen medizinischen Begleiterkrankungen leiden, darunter Herzstörungen, Depressionen, Suizidgefahr, Angstzustände, Erkrankungen des Verdauungssystems und Atemwegserkrankungen.
Kataplexie, der plötzliche Verlust der Muskelspannung bei Bewusstsein, kann eines der belastendsten Symptome von Narkolepsie sein. Kataplexie tritt bei etwa 70 % der Patienten mit Narkolepsie auf. Kataplexie kann von leichter Schwäche oder einem Hängen der Gesichtsmuskulatur bis zum vollständigen Verlust der Muskelspannung mit nachfolgendem Zusammenbruch reichen. Sie kann auch die Sicht oder Sprache eines Patienten beeinträchtigen. Kataplexie wird häufig durch starke Emotionen wie Lachen, Ärger oder Überraschung ausgelöst. Kataplexie kann die Lebensqualität eines Patienten erheblich beeinträchtigen und die Funktionsfähigkeit einschränken.
Die kommerziellen Bemühungen des Unternehmens konzentrieren sich darauf, Patienten und Ärzte über die lebenslange Auswirkung einer hohen Natriumaufnahme aufzuklären und wie die Verwendung von Xywav es ihnen ermöglicht, einen modifizierbaren Risikofaktor anzugehen. Wenn Patienten von Xyrem auf Xywav umsteigen, wird die Xywav-Behandlung in derselben Dosis und im gleichen Regime (Gramm für Gramm) begonnen und je nach Wirksamkeit und Verträglichkeit titriert.
Das Unternehmen betrachtet die Einführung von Xywav bei Narkolepsie als ein positives Zeichen dafür, dass Ärzte und Patienten die Vorteile einer natriumarmen Oxybat-Option zu schätzen wissen. Im Juni 2021 erkannte die FDA sieben Jahre Orphan Drug Exclusivity (ODE) für Xywav bei Narkolepsie bis zum 21. Juli 2027 an. Dennoch wurde Lumryz, ein fest dosiertes, natriumreiches Oxybat, am 1. Mai 2023 von der FDA zur Behandlung von Kataplexie oder exzessiver Tagesschläfrigkeit bei Erwachsenen mit Narkolepsie zugelassen. Die FDA erkennt weiterhin sieben Jahre ODE für Xywav bei Narkolepsie an. Im Zusammenhang mit der Gewährung von ODE für Xywav erklärte die FDA, dass Xywav klinisch überlegen gegenüber Xyrem sei, da Xywav aufgrund des deutlich reduzierten chronischen Natriumbelastung im Vergleich zu Xyrem eine deutlich geringere Natriumbelastung bietet. Die FDA-Zusammenfassung besagt auch, dass die Unterschiede im Natriumgehalt der beiden Produkte bei den empfohlenen Dosen klinisch bedeutsam sein werden, um die kardiovaskuläre Morbidität bei einem erheblichen Teil der für das Medikament angezeigten Patienten zu reduzieren. Die FDA hat auch anerkannt, dass der Unterschied im Natriumgehalt zwischen Xywav und Lumryz bei allen Patienten mit Narkolepsie wahrscheinlich klinisch bedeutsam ist und dass Xywav bei allen solchen Patienten sicherer ist als Lumryz. Lumryz hat den gleichen Natriumgehalt wie Xyrem. Xywav ist die einzige zugelassene Oxybat-Therapie, die keine Warnhinweise und Vorsichtsmaßnahmen in Bezug auf eine hohe Natriumaufnahme enthält.
Am 12. August 2021 hat die FDA Xywav zur Behandlung von idiopathischer Hypersomnie bei Erwachsenen zugelassen. Xywav bleibt die erste und einzige von der FDA zugelassene Therapie zur Behandlung von idiopathischer Hypersomnie. Das Unternehmen startete die kommerzielle Einführung von Xywav zur Behandlung von idiopathischer Hypersomnie bei Erwachsenen am 1. November 2021. Im Januar 2022 erkannte die FDA sieben Jahre ODE für Xywav bei idiopathischer Hypersomnie bis zum 12. August 2028 an. Idiopathische Hypersomnie ist eine beeinträchtigende neurologische Schlafstörung, die durch chronische exzessive Tagesschläfrigkeit (die Unfähigkeit, tagsüber wach und aufmerksam zu bleiben, was zu einem unwiderstehlichen Bedürfnis zu schlafen oder unvorhergesehenen Schlafanfällen oder Schläfrigkeit führt), schwerwiegende Schlafträgheit und langanhaltenden und nicht erholsamen Nachtschlaf gekennzeichnet ist. Obwohl es überlappende klinische Merkmale mit anderen Erkrankungen wie Narkolepsie gibt, hat idiopathische Hypersomnie ihre eigenen spezifischen diagnostischen Kriterien. Idiopathische Hypersomnie kann die soziale, Bildungs- und berufliche Funktionsfähigkeit erheblich beeinträchtigen.
Das Unternehmen hat Vereinbarungen für Xywav mit allen drei großen Apotheken-Nutzen-Managern (PBMs) in den USA getroffen. Bis zum 31. Dezember 2023 hatte das Unternehmen mit verschiedenen Einrichtungen Vereinbarungen getroffen und eine Nutzenabdeckung für Xywav in etwa 90 % der kommerziellen Leben sowohl für Narkolepsie als auch für idiopathische Hypersomnie erreicht.
Das Unternehmen hat seit der Markteinführung von Xywav im Jahr 2020 eine Zunahme der Verwendung bei Narkolepsie und seit der Markteinführung im Jahr 2021 eine zunehmende Verwendung bei idiopathischer Hypersomnie festgestellt.
Xyrem: Xyrem wurde in den USA 2002 zur Behandlung von Kataplexie bei erwachsenen Patienten mit Narkolepsie zugelassen und 2005 zur Behandlung von exzessiver Tagesschläfrigkeit bei erwachsenen Patienten mit Narkolepsie zugelassen. Im Jahr 2018 wurde Xyrem auch in den USA zur Behandlung von Kataplexie oder exzessiver Tagesschläfrigkeit bei pädiatrischen Patienten ab sieben Jahren mit Narkolepsie zugelassen.
Xywav und Xyrem REMS: Die Marketing-, Vertriebs- und Vertriebsaktivitäten von Xywav und Xyrem in den USA unterliegen einer Risikobewertungs- und Risikominderungsstrategie (REMS), die von der FDA vorgeschrieben ist, um die Risiken schwerwiegender unerwünschter Ereignisse infolge unsachgemäßer Verschreibung, Missbrauch, falscher Anwendung und Umleitung von Xywav und Xyrem zu mindern. Die Xywav- und Xyrem-REMS haben für beide Produkte die gleichen Anforderungen. Gemäß dieser REMS müssen alle in den USA verkauften Xywav und Xyrem direkt an Patienten oder Betreuer über eine zentrale Apotheke abgegeben und versendet werden. Xywav und Xyrem dürfen nicht in Apotheken gelagert werden.
Das Unternehmen hat exklusive Vereinbarungen mit Express Scripts Specialty Distribution Services, Inc. (ESSDS), der zentralen Apotheke für Xywav und Xyrem, um Xywav und Xyrem in den USA zu vertreiben und Patientenunterstützungsdienste im Zusammenhang mit Xyrem seit 2002 bereitzustellen. Im Jahr 2022 hat das Unternehmen neue Vereinbarungen mit ESSDS mit einer Laufzeit von zwei Jahren getroffen. Die Vereinbarungen mit ESSDS, die am 1. Dezember 2024 auslaufen, können von beiden Parteien jederzeit ohne Angabe von Gründen mit einer schriftlichen Kündigungsfrist von 180 Tagen gekündigt werden.
Epidiolex: Das Unternehmen erwarb Epidiolex (außerhalb der USA als Epidyolex) im Jahr 2021 im Rahmen der Übernahme von GW, die es als GW-Übernahme bezeichnet, und erweiterte sein wachsendes Neurowissenschaftsgeschäft um eine globale, stark wachsende Franchise für Epilepsie im Kindesalter. Epidiolex wurde im Juni 2018 in den USA zur Behandlung von Anfällen im Zusammenhang mit zwei seltenen und schweren Formen von Epilepsie, LGS und DS, bei Patienten ab zwei Jahren zugelassen und anschließend im Juli 2020 zur Behandlung von Anfällen im Zusammenhang mit
