Moderna, Inc. fungiert als Biotechnologieunternehmen. Das Unternehmen entwickelt eine neue Klasse von Medikamenten aus Boten-Ribonukleinsäure (mRNA). mRNA-Medikamente sind darauf ausgelegt, die Körperzellen zur Produktion von intrazellulären, membran- oder sekretierten Proteinen zu lenken, die einen therapeutischen oder präventiven Nutzen haben und das Potenzial haben, ein breites Spektrum von Krankheiten zu behandeln.
Die Plattform des Unternehmens baut auf kontinuierlichen Fortschritten in de...
Moderna, Inc.
fungiert als Biotechnologieunternehmen. Das Unternehmen entwickelt eine neue Klasse von Medikamenten aus Boten-Ribonukleinsäure (mRNA). mRNA-Medikamente sind darauf ausgelegt, die Körperzellen zur Produktion von intrazellulären, membran- oder sekretierten Proteinen zu lenken, die einen therapeutischen oder präventiven Nutzen haben und das Potenzial haben, ein breites Spektrum von Krankheiten zu behandeln.
Die Plattform des Unternehmens baut auf kontinuierlichen Fortschritten in der grundlegenden und angewandten mRNA-Wissenschaft, der Übertragungstechnologie und der Herstellung auf und verleiht ihm die Fähigkeit, parallel eine robuste Pipeline neuer Entwicklungs-Kandidaten zu verfolgen. Das Unternehmen entwickelt Therapeutika und Impfstoffe für Infektionskrankheiten, Immuno-Onkologie, seltene Krankheiten und Autoimmunerkrankungen, unabhängig und mit seinen strategischen Partnern.
Das Unternehmen ist führend in der Schaffung des Bereichs der Boten-Ribonukleinsäure (mRNA)-Medizin. Durch die Arbeit an der Schnittstelle von Wissenschaft, Technologie und Gesundheit seit mehr als einem Jahrzehnt hat das Unternehmen Medikamente in beispielloser Geschwindigkeit und Effizienz entwickelt, einschließlich eines der frühesten und effektivsten COVID-19-Impfstoffe.
Die mRNA-Plattform des Unternehmens hat die Entwicklung von Therapeutika und Impfstoffen für Infektionskrankheiten, Immuno-Onkologie, seltene Krankheiten und Autoimmunerkrankungen ermöglicht. Das erste kommerzielle Produkt des Unternehmens, Spikevax (COVID-19-Impfstoff), hat verschiedenen Menschen weltweit geholfen, COVID-19 zu bekämpfen. Um sich an den sich entwickelnden Markt anzupassen, hat das Unternehmen seine Herstellungsinfrastruktur signifikant verkleinert, um seine COVID-19-Franchise für zukünftige Rentabilität zu positionieren.
Über COVID-19 hinaus hat sich das Unternehmen 2023 auf den potenziellen Start seines untersuchenden Respiratory Syncytial Virus (RSV)-Impfstoffs für Erwachsene im Jahr 2024 vorbereitet, von dem es erwartet, dass es das kommerzielle Potenzial seiner mRNA-Plattform weiter demonstrieren wird. Im Bereich Krebs hat das Unternehmen zusätzliche Daten aus seiner Phase-2b-Studie veröffentlicht, die seine individualisierte Neoantigen-Therapie (INT) in Kombination mit Mercks KEYTRUDA bei Melanom-Patienten im Vergleich zu KEYTRUDA allein bewertet. Das Unternehmen und Merck planen, seine klinischen Studien schnell auf zusätzliche Tumorarten auszuweiten. Die Pipeline des Unternehmens umfasst 45 therapeutische und Impfstoff-Programme, neun davon befinden sich in fortgeschrittenen Entwicklungsstadien.
Die Schlüsselelemente der Strategie des Unternehmens sind die Bereitstellung einer konkurrenzlosen Atemwegsimpfstoff-Franchise; die Förderung mehrerer latenter Viren- und anderer Impfstoffe; die Beschleunigung einer großen Palette von späten klinischen Studien in INT, um einen transformierenden Einfluss auf die Krebsbehandlung zu erzielen; die Beschleunigung der Investition in drei seltene Krankheitsprogramme zur Verfolgung potenzieller Markteinführungen; und die Bereitstellung der nächsten Generation von Pipeline und Plattform.
Die mRNA-Plattform des Unternehmens bezieht sich auf sein angesammeltes Wissen und seine Fähigkeiten in den Grundlagen- und angewandten Wissenschaften. Die Plattform des Unternehmens umfasst Fortschritte in drei Schlüsselkomponenten - mRNA, Übertragung und Herstellungsprozess - zur Förderung seiner Medikamente. Das Unternehmen integriert diese Komponenten und kombiniert verschiedene Versionen der mRNA-Übertragung und des Prozesses in jedes seiner Medikamente.
Plattform: Fortschritte in der mRNA-Wissenschaft
Das Unternehmen investiert weiterhin in grundlegende und angewandte Forschung, um den Stand seiner Technologie und das Verständnis der wissenschaftlichen Gemeinschaft für mRNA voranzutreiben.
Die Plattform des Unternehmens nutzt bioinformatische, biochemische und biologische Screening-Fähigkeiten, die größtenteils intern erfunden wurden und darauf abzielen, die Menge an Protein zu optimieren, die pro mRNA produziert wird. Das Unternehmen hat proprietäre Sequenzen für den 5'-UTR identifiziert, die beobachtet wurden, um die Wahrscheinlichkeit zu erhöhen, dass ein Ribosom, das an das 5'-Ende der mRNA-Transkription gebunden ist, den gewünschten Startcodon findet und zuverlässig die Translation des Codierungsabschnitts initiiert. Das Unternehmen entwirft zusätzlich die Nukleotidsequenz des Codierungsabschnitts, um seine erfolgreiche Translation in Protein zu maximieren. Das Unternehmen entwirft MikroRNA-Bindungsstellen in den 3'-UTR seiner potenziellen mRNA-Medikamente, sodass, wenn seine mRNA an Zellen mit solchen MikroRNAs geliefert wird, sie minimal übersetzt und schnell abgebaut wird.
Vor 2023 verkaufte das Unternehmen seinen COVID-19-Impfstoff an die US-Regierung, ausländische Regierungen und Gesundheitsministerien, Gavi im Namen des COVAX Facility und andere internationale Organisationen. Während der Pandemie wurden diese Verkäufe durch eine relativ begrenzte Anzahl von Kunden gekennzeichnet, die Mehrdosenfläschchen für die Verteilung durch Massenimpfkampagnen kauften. Da das Unternehmen zu einem endemischen Markt übergegangen ist, hat es eine Verschiebung der Nachfrage zu Einzeldosispräsentationen und vorgefüllten Spritzen beobachtet.
Drittpartei-Strategische Allianzen
Repräsentative Beziehungen und zugehörige Programme umfassen diejenigen mit Merck für die INT-Programme des Unternehmens (mRNA-4157) und Vertex für sein CF-Programm (mRNA-3692).
Im Jahr 2023 wurde das Strategische Kollaborations- und Lizenzabkommen des Unternehmens mit Vertex (das Vertex 2020-Abkommen) gemäß den Bedingungen des Abkommens abgeschlossen und beendet. Das Vertex 2020-Abkommen hatte zum Ziel, potenzielle Medikamente zur Behandlung der zystischen Fibrose (CF) mit Gentherapieansätzen zu entdecken und zu entwickeln.
Merck-Strategische Allianz für Individualisierte Neoantigen-Therapien
Im Jahr 2016 schloss das Unternehmen ein Kollaborations- und Lizenzabkommen mit Merck zur Entwicklung und Vermarktung von personalisierten mRNA-Krebsimpfstoffen (auch bekannt als INTs), das später im Jahr 2018 geändert und neu gefasst wurde (das INT-Abkommen), um INTs für einzelne Patienten unter Verwendung seiner mRNA-Impfstoff- und Formulierungstechnologie zu entwickeln und zu vermarkten. Im Rahmen der strategischen Allianz identifiziert das Unternehmen genetische Mutationen in den Tumorzellen eines bestimmten Patienten, synthetisiert mRNA für diese Mutationen, verkapselt die mRNA in einem seiner proprietären LNPs und verabreicht jedem Patienten eine einzigartige INT, die speziell das Immunsystem des Patienten gegen eigene Krebszellen aktivieren soll.
Vertex-2016-Strategische Allianz in der Zystischen Fibrose
Im Jahr 2016 schloss das Unternehmen eine Strategische Kollaborations- und Lizenzvereinbarung (Vertex-Abkommen) mit Vertex Pharmaceuticals Incorporated und Vertex Pharmaceuticals (Europe) Limited (zusammen Vertex) ab. Das Vertex-Abkommen zielt auf die Entdeckung und Entwicklung potenzieller mRNA-Medikamente zur Behandlung von CF ab, indem es Zellen in den Lungen von Menschen mit CF ermöglicht, funktionelle Cystic Fibrosis Transmembrane Conductance Regulator (CFTR)-Proteine zu produzieren.
Im September 2020 schloss das Unternehmen eine Zusammenarbeit mit Chiesi Farmaceutici S.p.A. (Chiesi), einer internationalen forschungsorientierten Gesundheitsgruppe, zur Entdeckung und Entwicklung von mRNA-Medikamenten zur Behandlung der pulmonalen arteriellen Hypertonie (PAH), einer seltenen Krankheit, die durch hohen Blutdruck in den Arterien der Lunge gekennzeichnet ist.
Verteidigungsagentur für fortgeschrittene Forschungsprojekte (DARPA)
Im Jahr 2020 schloss das Unternehmen eine Vereinbarung mit DARPA zur Finanzierung eines mobilen Herstellungsprototyps ab, der auf seiner vorhandenen Herstellungstechnologie basiert und in der Lage ist, Impfstoffe und Therapeutika schnell herzustellen.
Institut für lebensverändernde Medikamente (ILCM)
Im Jahr 2021 schloss das Unternehmen eine Zusammenarbeitsvereinbarung mit dem ILCM zur Entwicklung eines neuen mRNA-Therapeutikums (mRNA-3351) für das Crigler-Najjar-Syndrom Typ 1 (CN-1) ab. Gemäß den Bedingungen der Vereinbarung stimmt es zu, mRNA-3351 an ILCM ohne Vorauszahlungen und ohne nachgelagerte Zahlungen zu lizenzieren. ILCM wird für die klinische Entwicklung von mRNA-3351 verantwortlich sein.
Die Bill & Melinda Gates Foundation
Im Jahr 2016 schloss das Unternehmen einen globalen Gesundheitsprojektrahmenvertrag mit der Bill & Melinda Gates Foundation ab, um mRNA-Entwicklungsprojekte für verschiedene Infektionskrankheiten voranzutreiben.
Das Unternehmen hat ein umfangreiches IP-Eigentum aufgebaut, das zahlreiche Patente und Patentanmeldungen im Zusammenhang mit der Entwicklung und Vermarktung von mRNA-Impfstoffen und therapeutischen Entwicklungskandidaten, einschließlich verwandter Plattformtechnologien, umfasst. Das IP der Plattform des Unternehmens schützt Fortschritte im Bereich mRNA-Design und -Engineering, proprietäre LNP-Komponenten, Übertragungssysteme, Prozesse für die Herstellung und Reinigung von Arzneimittelsubstanzen und -produkten sowie analytische Methoden. Ein erheblicher Teil des IP-Eigentums der Plattform des Unternehmens bietet zudem mehrschichtigen Schutz für seine Modalitäten und Programme.
**Im Hinblick auf sein IP-Eigentum besteht das ausschließlich im Besitz des Unternehmens befindliche Patentportfolio aus mehr als 230 erteilten oder zugelassenen US-Patenten oder Patentanmeldungen und mehr als 170 erteilten oder zugelassenen Patenten in Jurisdiktionen außerhalb der USA (einschließlich erteilter europäischer Patente, die in zahlreichen europäischen Ländern validiert wurden), die bestimmte seiner proprietären Plattformtechnologien, Erfindungen und Verbesserungen abdecken, sowie wichtige Aspekte seiner klinischen und fortgeschrittensten Entwicklungs-Kandidaten. Das Unternehmen hat über 400 weitere anhängige Patentanmeldungen, die in vielen Fällen Gegenstücke zu den vorgenannten US- und ausländischen Patenten sind.
Die meisten Patente und Anmeldungen (falls erteilt) im Portfolio des Unternehmens werden frühestens 2033 ablaufen. Jedes Patent, das aus den zuletzt eingereichten Patentanmeldungen des Unternehmens erteilt werden könnte, wird voraussichtlich zwischen 2042 und 2043, frühestens ablaufen. Das Unternehmen reicht zusätzliche US- und ausländische Patentanmeldungen ein, die erforderlich sind, um seine sich entwickelnden geistigen Eigentumspositionen zu schützen.
IP zum Schutz der Plattform
Das Unternehmen verfügt über ein breites IP-Eigentum, das wichtige Aspekte seiner Plattform abdeckt. Dieses Eigentum bietet mehrere Schutzschichten für die Herstellung und Verwendung des mRNA-Arzneimittelstoffs und der Übertragungstechnologien.
Im Hinblick auf seine Plattform hat das Unternehmen ein Portfolio, das US- und ausländische Patente oder Patentanmeldungen umfasst, die sich auf Plattforminnovationen beziehen, die mit dem Design, der Herstellung und Formulierung von mRNA-Medikamenten zusammenhängen.
Das IP-Eigentum des Unternehmens bietet Schutz für die verschiedenen Programme sowohl auf produktspezifischer Ebene als auch auf verschiedenen breiteren Ebenen. Zum Beispiel hat das Unternehmen Patentschutz für LNP-umhüllte mRNAs mit spezifischen chemischen Modifikationen, die für die Impfstoff- und therapeutische mRNA-Verwendung geeignet sind. Das Eigentum des Unternehmens umfasst auch IP, das bestimmte LNP-umhüllte mRNAs kodiert, die für die Verwendung bei der Vorbeugung oder Behandlung von Infektionskrankheiten, einschließlich solcher durch respiratorische und latente Viren sowie bakterielle, virale und parasitäre Krankheiten, die die öffentliche Gesundheit bedrohen, kodieren.
Für seine Atemwegsimpfstoffprogramme hat das Unternehmen Patentschutz mit Ansprüchen auf Zusammensetzung der Materie und Verwendungsmethoden verfolgt. Das Unternehmen hat mehrere Patentanmeldungen eingereicht, die sein Betacoronavirus-Impfstoffprogramm abdecken. Das Unternehmen verfolgt Patentschutz sowohl für seine bestehenden als auch für seine Betacoronavirus-Impfstoffe der nächsten Generation.
Das Unternehmen hat mehrere Patentfamilien für RSV-Impfstoffe eingereicht, darunter ein US-Patent, das am 11. Oktober 2022 erteilt wurde. Das RSV-Patentportfolio des Unternehmens umfasst mehrere Familien mit unterschiedlicher Patentbreite. Mindestens vier US- und europäische Patentanmeldungen sind anhängig.
Das Unternehmen hat mehrere Patentfamilien mit unterschiedlichen Breiten, Designs und Antigen-Valenzen, die in den USA, Europa und auf der ganzen Welt anhängig sind, einschließlich mehrerer erteilter Patente.
Humanes Metapneumovirus (hMPV) ist ein einzelsträngiges RNA-Virus, das in einem Kombinationsprogramm verwendet wird. Das Unternehmen hat Patentanmeldungen für seinen hMPV-Impfstoff in den USA und Europa eingereicht, wobei ein erteiltes Patent in den USA vorliegt.
Das Unternehmen hat Impfstoffprogramme und Patentanmeldungen sowohl für die akuten als auch für die latenten Formen von Krankheiten, die durch verschiedene Viren verursacht werden, einschließlich CMV, EBV, HSV, VZV und HIV, die sowohl präventive Impfstoffe für die akute Phase als auch therapeutische Impfstoffe für die Behandlung der latenten Krankheiten bei denjenigen, die infiziert werden, umfassen.
Die Patentabdeckung für den menschlichen CMV-Impfstoffkandidaten des Unternehmens ist umfangreich und basiert auf einem Impfstoff mit sechs mRNAs, die einen Pentamer-Oberflächenglykoprotein-Komplex und das gB-Oberflächenglykoprotein kodieren. Sowohl Pentamer als auch gB erleichtern das Eindringen des Virus in verschiedene Zelltypen, und daher können Immunantworten, die auf diese Proteine abzielen, das Eindringen, die Ausbreitung und die Reaktivierung des Virus blockieren. Das aktuelle Patentportfolio enthält sowohl Zusammensetzungen der Materie als auch Behandlungsmethoden unter Verwendung des Impfstoffs. In den USA wird der CMV-Impfstoff des Unternehmens von mehreren erteilten US-Patenten unterschiedlicher Breite abgedeckt. Jede Familie hat Gegenstücke, die aus anhängigen Anmeldungen und erteilten Patenten in Nicht-US-Jurisdiktionen, einschließlich Europa und Japan, bestehen. Eine separate Familie von CMV-Patenten, die mRNA-1647 plus mRNA-1443 für die Verwendung in CMV-Impfstoffen für Transplantationsindikationen umfasst, erzeugt ebenfalls Patente, und Anmeldungen in ausländischen Gerichtsbarkeiten sind anhängig.
Ähnlich wie bei CMV hat das Unternehmen mehrere Patentfamilien für EBV, HSV und VZV, die sowohl prophylaktische als auch therapeutische Indikationen abdecken. Diese Patentfamilien wurden auch in Europa und Japan eingereicht.
**Impfstoffe für die öffent
