Regeneron Pharmaceuticals, Inc. fungiert als integriertes Biotechnologieunternehmen, das Medikamente für Menschen mit schweren Krankheiten erfindet, entwickelt, herstellt und vermarktet.
Die Produkte des Unternehmens und die sich in der Entwicklung befindlichen Produktkandidaten sind darauf ausgelegt, Patienten mit Augenkrankheiten, allergischen und entzündlichen Erkrankungen, Krebs, kardiovaskulären und Stoffwechselerkrankungen, hämatologischen Erkrankungen, Infektionskrankheiten und seltenen...
Regeneron Pharmaceuticals, Inc. fungiert als integriertes Biotechnologieunternehmen, das Medikamente für Menschen mit schweren Krankheiten erfindet, entwickelt, herstellt und vermarktet.
Die Produkte des Unternehmens und die sich in der Entwicklung befindlichen Produktkandidaten sind darauf ausgelegt, Patienten mit Augenkrankheiten, allergischen und entzündlichen Erkrankungen, Krebs, kardiovaskulären und Stoffwechselerkrankungen, hämatologischen Erkrankungen, Infektionskrankheiten und seltenen Krankheiten zu helfen.
Die Kerngeschäftsstrategie des Unternehmens besteht darin, eine starke Grundlage in der grundlegenden wissenschaftlichen Forschung und entdeckungsfördernden Technologien aufrechtzuerhalten und auf dieser Grundlage mit den klinischen Entwicklungs-, Herstellungs- und kommerziellen Fähigkeiten des Unternehmens aufzubauen.
Bestimmte Produkte haben auch in Ländern außerhalb der Vereinigten Staaten, der Europäischen Union („EU“) oder Japans eine Zulassung erhalten. Nachfolgend sind die Produkte aufgeführt, für die eine Zulassung vorliegt:
- EYLEA HD (Aflibercept) Injektion 8 mg: Feuchte altersbedingte Makuladegeneration („wAMD“), Diabetisches Makulaödem („DME“) und Diabetische Retinopathie („DR“).
- EYLEA (Aflibercept) Injektion: wAMD; DME; DR; Makulaödem nach retinaler Venenverschluss („RVO“), einschließlich Makulaödem nach zentraler retinaler Venenverschluss („CRVO“) und Makulaödem nach Astvenenverschluss („BRVO“); Myope choroidale Neovaskularisation („mCNV“); Neovaskuläres Glaukom („NVG“); und Retinopathie der Frühgeborenen („ROP“).
- Dupixent (Dupilumab) Injektion: Atopische Dermatitis (bei Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern ab 6 Monaten); Asthma (bei Erwachsenen und Jugendlichen); Asthma (bei Kindern im Alter von 6–11 Jahren); Chronische Rhinosinusitis mit Nasenpolypen („CRSwNP“); Eosinophile Ösophagitis („EoE“) (bei Erwachsenen und Jugendlichen); EoE (bei Kindern im Alter von 1–11 Jahren); und Prurigo nodularis.
- Libtayo (Cemiplimab) Injektion: Metastasierender oder lokal fortgeschrittener NSCLC-Lungenkrebs („NSCLC“) in der Erstlinie; Metastasierender oder lokal fortgeschrittener NSCLC-Lungenkrebs in der Erstlinie (in Kombination mit Chemotherapie); Metastasierender oder lokal fortgeschrittener Basalzellkarzinom („BCC“); Metastasierender oder lokal fortgeschrittener kutaner Plattenepithelkarzinom („CSCC“); und Metastasierender oder rezidivierender Zervixkrebs in der Zweitlinie.
- Praluent (Alirocumab) Injektion: LDL-Senkung bei heterozygoter familiärer Hypercholesterinämie („HeFH“) oder klinischer atherosklerotischer kardiovaskulärer Erkrankung („ASCVD“); HeFH bei Kindern und Jugendlichen (8–17 Jahre); Reduzierung des kardiovaskulären Risikos bei Patienten mit etablierter kardiovaskulärer Erkrankung; und Homozygote familiäre Hypercholesterinämie („HoFH“).
- REGEN-COV: COVID-19.
- Kevzara (Sarilumab) Injektion: Rheumatoide Arthritis („RA“) und Polymyalgia rheumatica („PMR“).
- Evkeeza (Evinacumab) Injektion: HoFH (bei Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern ab 5 Jahren).
- Inmazeb (Atoltivimab, Maftivimab und Odesivimab) Injektion: Infektion durch das Zaire-Ebolavirus.
- Veopoz (Pozelimab) Injektion: CD55-defiziente proteinverlierende Enteropathie („CHAPLE“) (bei Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern ab 1 Jahr).
- ARCALYST (Rilonacept) Injektion: Cryopyrin-assoziierte periodische Syndrome („CAPS“), einschließlich familiäres kälteinduziertes autoinflammatorisches Syndrom („FCAS“) und Muckle-Wells-Syndrom („MWS“) (bei Erwachsenen und Jugendlichen); Mangel an Interleukin-1-Rezeptorantagonist („DIRA“) (bei Erwachsenen, Jugendlichen und Kindern); und Rezidivierende Perikarditis (bei Erwachsenen und Jugendlichen).
- ZALTRAP (Ziv-Aflibercept) Injektion zur intravenösen Infusion: Metastasierender Darmkrebs („mCRC“).
Zusätzliche Informationen - Klinische Entwicklungsprogramme
EYLEA HD (Aflibercept) 8 mg
Im August 2023 genehmigte die FDA die BLA für EYLEA HD zur Behandlung von Patienten mit wAMD, DME und DR.
Zuvor, im Juni 2023, gab die FDA eine CRL für die EYLEA HD-BLA heraus. Die CRL wurde ausschließlich aufgrund ungelöster Beobachtungen infolge einer FDA-Inspektion im Mai 2023 bei einem Drittanbieter-Auftragsfertigungsunternehmen, Catalent, ausgestellt, das das Vial-Füllen für EYLEA HD durchführte. Mit der Zulassung von EYLEA HD waren die vor der Zulassung aufgetretenen Inspektionsprobleme im Zusammenhang mit der BLA behoben.
Im Juni 2023 und August 2023 kündigte das Unternehmen die Top-Line-Daten für zwei Jahre (96 Wochen) für EYLEA HD aus der entscheidenden PHOTON-Studie bei Patienten mit DME und der entscheidenden PULSAR-Studie bei Patienten mit wAMD an. Darüber hinaus wurden im Juli 2023 die Ergebnisse der PHOTON-Studie auf der jährlichen Tagung der American Society of Retina Specialists präsentiert. Während beider Studien wurden die EYLEA HD-Patienten anfangs zufällig entweder auf 12- oder 16-wöchige Dosierungsintervalle (nach drei anfänglichen monatlichen Dosen) randomisiert und konnten die Dosierungsintervalle verkürzen oder verlängern, wenn vorab festgelegte Kriterien erfüllt waren.
Die Sehgewinne für EYLEA HD blieben im zweiten Jahr der Studien konsistent. In PHOTON und PULSAR war auch die Sicherheit von EYLEA HD nach zwei Jahren weiterhin ähnlich wie bei EYLEA und blieb im Einklang mit dem bekannten Sicherheitsprofil von EYLEA aus früheren klinischen Studien zu DME und wAMD.
Im Mai 2023 kündigte Bayer an, eine Phase-3-Studie zur Bewertung der Wirksamkeit und Sicherheit von EYLEA HD bei verlängerten Dosierungsintervallen im Vergleich zur Standardbehandlung EYLEA bei RVO begonnen zu haben, um potenzielle zukünftige regulatorische Einreichungen außerhalb der Vereinigten Staaten zu unterstützen.
Dupixent
COPD
Im März 2023 gaben das Unternehmen und Sanofi bekannt, dass die primären und alle wichtigen sekundären Endpunkte in der BOREAS-Studie (die erste von zwei Phase-3-Studien) bei Erwachsenen mit unkontrollierter COPD und Hinweisen auf Typ-2-Entzündung unter maximaler Standard-Inhalationstherapie (Dreifachtherapie) erfüllt wurden. In dieser Studie hatten Patienten, die Dupixent erhielten, über 52 Wochen eine 30%ige Reduktion von moderaten oder schweren akuten COPD-Exazerbationen (schnelles und akutes Verschlechtern von Atemwegssymptomen) im Vergleich zu Placebo, während sie auch signifikante Verbesserungen der Lungenfunktion, Lebensqualität und COPD-Atemwegssymptome zeigten.
Im November 2023 gaben das Unternehmen und Sanofi bekannt, dass die replizierte Phase-3-Studie NOTUS ihren primären Endpunkt erreicht hat und Dupixent über 52 Wochen bei Patienten mit moderater bis schwerer COPD mit Hinweisen auf Typ-2-Entzündung die Exazerbationen um 34% im Vergleich zu Placebo reduzierte, was die Ergebnisse der entscheidenden BOREAS-Studie bestätigte. Angesichts der überwältigend positiven Wirksamkeit des primären Endpunkts in der Zwischenanalyse aus der NOTUS-Studie werden die Ergebnisse als Hauptanalyse der Studie betrachtet. Im Dezember 2023 reichten das Unternehmen und Sanofi die Daten aus dieser Zwischenanalyse der NOTUS-Studie zusammen mit den Ergebnissen aus der Phase-3-Studie BOREAS bei der FDA ein.
Die Sicherheitsergebnisse der BOREAS- und NOTUS-Studien waren im Allgemeinen im Einklang mit dem bekannten Sicherheitsprofil von Dupixent in seinen zugelassenen Indikationen.
CSU
Im Oktober 2023 gab die FDA eine CRL für die sBLA für Dupixent bei CSU heraus. Die CRL besagt, dass zusätzliche Wirksamkeitsdaten erforderlich sind, um eine Zulassung zu unterstützen; es wurden keine Probleme mit Sicherheit oder Herstellung identifiziert. Eine laufende Phase-3-Studie (bei biologisch unerfahrenen Patienten) setzt die Rekrutierung von Patienten fort, mit Ergebnissen, die bis Ende 2024 erwartet werden.
REGN5678
In der laufenden Phase-1-Studie von REGN5678 hat das Unternehmen eine antitumorale Aktivität in Kombination mit Libtayo sowie mit REGN5678-Monotherapie beobachtet. Aufgrund des aufkommenden Sicherheitsprofils, einschließlich zweier immunvermittelter schwerwiegender Ereignisse des Grades 5 (Tod), hat das Unternehmen die Rekrutierung von Patienten, die die Kombination von REGN5678 und Libtayo in voller Dosis erhalten, eingestellt. Das Unternehmen hat die Rekrutierung in einer REGN5678-Monotherapie-Kohorte seitdem erweitert und plant, andere REGN5678-Kombinationen zu erforschen.
Beschreibungen von vermarkteten Produkten, die in zusätzlichen Indikationen untersucht werden, und Produktkandidaten in späten klinischen Entwicklungsphasen
EYLEA HD (Aflibercept) 8 mg
EYLEA HD ist ein lösliches Fusionsprotein, das als VEGF-Inhibitor (vaskulärer endothelialer Wachstumsfaktor) wirkt. Durch eine neuartige Formulierung ist es darauf ausgelegt, eine konzentrierte Dosis von Aflibercept abzugeben, um VEGF-A und PLGF zu blockieren und das Wachstum neuer Blutgefäße zu hemmen und die vaskuläre Permeabilität zu verringern, um verschiedene Netzhauterkrankungen wie wAMD, DME und DR zu behandeln.
Dupixent (Dupilumab)
Dupixent ist ein vollständig humaner monoklonaler Antikörper, der die Signalübertragung der IL-4- und IL-13-Signalwege hemmt und kein Immunsuppressivum ist. IL-4 und IL-13 sind zentrale Treiber der Typ-2-Entzündung, die eine wichtige Rolle bei atopischer Dermatitis, Asthma, CRSwNP, EoE, Prurigo nodularis und möglicherweise anderen chronischen allergischen und entzündlichen Erkrankungen, einschließlich COPD, spielt.
Kevzara (Sarilumab)
Kevzara ist ein vollständig humaner monoklonaler Antikörper, der spezifisch an den IL-6-Rezeptor bindet und die IL-6-vermittelte Signalübertragung hemmt. IL-6 ist ein Immunsystemprotein, das in erhöhten Mengen bei Patienten mit RA produziert wird und mit Krankheitsaktivität, Gelenkzerstörung und anderen systemischen Problemen in Verbindung gebracht wurde.
Itepekimab
Itepekimab ist ein experimenteller, vollständig humaner monoklonaler Antikörper, der IL-33 hemmt, ein Protein, das angenommen wird, eine Schlüsselrolle bei der Lungenentzündung bei COPD zu spielen.
REGN5713-5714-5715
REGN5713-5714-5715 ist eine experimentelle Kombination von drei vollständig humanen monoklonalen Antikörpern, die dazu entwickelt wurden, allergische Entzündungszustände durch das Allergen Betv1 zu behandeln, das das Hauptallergen für Birkenpollenallergien ist. Die Birkenpollenallergie ist eine der häufigsten Ursachen für saisonale Allergien im Frühling und soll auch „orales Allergiesyndrom“-Nahrungsmittelreaktionen auf verwandte Allergene in Nüssen und Früchten wie Äpfeln, Birnen und Kirschen auslösen.
Libtayo (Cemiplimab)
Libtayo ist ein vollständig humaner monoklonaler Antikörper, der den Immun-Checkpoint-Rezeptor PD-1 auf T-Zellen anvisiert und von Regulierungsbehörden für fünf verschiedene Krebsarten zugelassen wurde. Der PD-1/PD-L1-Immun-Checkpoint-Weg ist ein bekannter Mechanismus, durch den Krebszellen der Immunzerstörung entgehen. Regeneron untersucht Libtayo als Monotherapie und in Kombination mit konventionellen oder neuen therapeutischen Ansätzen bei verschiedenen soliden Tumoren und Blutkrebsarten. Es wird auch in Kombination mit proprietären Anti-Krebs-Wirkstoffen anderer Unternehmen untersucht.
Fianlimab
Fianlimab ist ein experimenteller, vollständig humaner monoklonaler Antikörper, der den Immun-Checkpoint-Rezeptor LAG-3 auf T-Zellen anvisiert. Bei Melanomen kann die Expression von LAG-3 im Tumor-Mikroumfeld mit therapeutischer Resistenz gegen PD-1-Inhibitoren in Verbindung gebracht werden. Fianlimab wird in Kombination mit Libtayo untersucht, um festzustellen, ob die gleichzeitige Blockade von LAG-3 und PD-1 diese Resistenz überwinden und die Hemmung der T-Zell-Aktivierung aufheben kann.
Pozelimab
Pozelimab ist ein vollständig humaner monoklonaler Antikörper, der entwickelt wurde, um das Komplementfaktor C5 zu blockieren, um Krankheiten zu behandeln, die durch eine abnorme Aktivität des Komplementwegs vermittelt werden, und ist von der FDA für CHAPLE zugelassen. Pozelimab wird in Kombinationen mit einer experimentellen Therapie mit kleinen interferierenden RNA („siRNA“), Cemdisiran, bei PNH und Myasthenia gravis untersucht.
Odronextamab
Odronextamab ist ein experimenteller bispezifischer monoklonaler Antikörper, der entwickelt wurde, um an ein Komponente des T-Zell-Rezeptors (CD3) zu binden, während er auch T-Zellen an ein Protein bindet und verbindet, das auf B-Zellen (CD20) exprimiert wird. Das Unternehmen untersucht, ob Odronextamab dazu beitragen kann, T-Zellen über ihre CD3-Rezeptoren zu aktivieren und gezielte, T-Zell-vermittelte Abtötung von Krebszellen bei verschiedenen Arten von B-Zell-Non-Hodgkin-Lymphomen auszulösen.
Linvoseltamab
Linvoseltamab ist ein experimenteller bispezifischer monoklonaler Antikörper, der entwickelt wurde, um an CD3 zu binden und gleichzeitig T-Zellen mit dem BCMA-Protein auf Multiplen Myelomzellen zu verbinden. Das Unternehmen untersucht, ob Linvoseltamab dazu beitragen kann, T-Zellen über ihre CD3-Rezeptoren zu aktivieren und gezielte, T-Zell-vermittelte Abtötung von Multiplen Myelomzellen auszulösen.
NTLA-2001
NTLA-2001 ist eine experimentelle CRISPR-basierte Therapie, die systemisch verabreicht wird, um Gene im menschlichen Körper zu bearbeiten, und als Behandlung für ATTR-Amyloidose untersucht wird. ATTR-Amyloidose ist eine progressive und tödliche Störung, die durch die Ablagerung unl
