Die United Therapeutics Corporation, ein Biotechnologieunternehmen, konzentriert sich auf die Entwicklung und Vermarktung von Produkten zur Behandlung unerfüllter medizinischer Bedürfnisse von Patienten mit chronischen und lebensbedrohlichen Erkrankungen.
Das Unternehmen baut auf der Stärke seiner Forschungs- und Entwicklungsexpertise sowie einer markanten, unternehmerischen Kultur auf, die Vielfalt, Innovation, Kreativität, Nachhaltigkeit und einfach Spaß fördert. Das Unternehmen hat erfolgrei...
Die United Therapeutics Corporation, ein Biotechnologieunternehmen, konzentriert sich auf die Entwicklung und Vermarktung von Produkten zur Behandlung unerfüllter medizinischer Bedürfnisse von Patienten mit chronischen und lebensbedrohlichen Erkrankungen.
Das Unternehmen baut auf der Stärke seiner Forschungs- und Entwicklungsexpertise sowie einer markanten, unternehmerischen Kultur auf, die Vielfalt, Innovation, Kreativität, Nachhaltigkeit und einfach Spaß fördert. Das Unternehmen hat erfolgreich die Zulassung der U.S. Food and Drug Administration (FDA) für mehrere Medikamente erhalten, führt kontinuierlich neue klinische Studien durch und arbeitet daran, einen unbegrenzten Vorrat an hergestellten Organen für Transplantationen zu schaffen.
Das Unternehmen vermarktet und verkauft in den USA folgende kommerzielle Therapien zur Behandlung von PAH: Tyvaso DPI (Treprostinil) Inhalationspulver (Tyvaso DPI); Tyvaso (Treprostinil) Inhalationslösung (vernebeltes Tyvaso), einschließlich des Tyvaso Inhalationssystems; Remodulin (Treprostinil) Injektion (Remodulin); Orenitram (Treprostinil) verlängerte Freisetzungs-Tabletten (Orenitram); und Adcirca (Tadalafil) Tabletten (Adcirca). Tyvaso DPI und vernebeltes Tyvaso sind auch zur Behandlung von Lungenhochdruck bei interstitieller Lungenerkrankung (PH-ILD) zugelassen. In den USA vermarktet und verkauft das Unternehmen ein Onkologieprodukt, Unituxin (Dinutuximab) Injektion (Unituxin), das zur Behandlung von Hochrisiko-Neuroblastomen zugelassen ist, sowie die Remunity-Pumpe für Remodulin (Remunity). Außerhalb der USA erzielt es Umsätze aus dem Verkauf von vernebeltem Tyvaso, Remodulin und Unituxin.
Das Unternehmen treibt aktiv eine Pipeline von Forschungs- und Entwicklungsprojekten voran, die neue Indikationen und Applikationsgeräte für seine bestehenden Produkte sowie neue Produkte zur Behandlung von PAH und anderen Erkrankungen umfassen.
Produkte zur Behandlung von pulmonaler Hypertonie (PH)
Die PH-Produkte des Unternehmens wurden ursprünglich nur zur Behandlung von PAH zugelassen. Im März 2021 wurde vernebeltem Tyvaso die Zulassung zur Behandlung von PH-ILD zusätzlich zur PAH erteilt. Im Mai 2022 erhielt das Unternehmen auch die FDA-Zulassung für Tyvaso DPI zur Behandlung sowohl von PAH als auch von PH-ILD. Das Unternehmen führt weitere Forschungs- und Entwicklungsarbeiten für zusätzliche Indikationen von Tyvaso DPI und vernebeltem Tyvaso zur Behandlung bestimmter fibrotischer Lungenerkrankungen, die PH-ILD zugrunde liegen, durch.
Tyvaso DPI und vernebeltes Tyvaso
Tyvaso wurde ursprünglich vom FDA als vernebeltes Produkt zur Behandlung von PAH zugelassen und wurde 2009 in den USA kommerziell eingeführt. Nach der erfolgreichen INCREASE-Studie von vernebeltem Tyvaso bei Patienten mit PH-ILD, einschließlich Patienten mit zugrunde liegender idiopathischer Lungenfibrose (IPF) und kombinierter Lungenfibrose und Emphysem, genehmigte die FDA im März 2021 die Wirksamkeitsergänzung von vernebeltem Tyvaso NDA. Infolgedessen wurde die Kennzeichnung von vernebeltem Tyvaso um die Indikation PH-ILD erweitert. Im Mai 2022 genehmigte die FDA die trockene Pulverformulierung von inhalativem Treprostinil namens Tyvaso DPI des Unternehmens zur Behandlung sowohl von PAH als auch von PH-ILD. Das Unternehmen entwickelte dieses Produkt unter einer Lizenz von MannKind Corporation (MannKind) und brachte dieses Produkt im Juni 2022 in den USA kommerziell auf den Markt.
Das Unternehmen verkauft Tyvaso DPI und vernebeltes Tyvaso an spezialisierte pharmazeutische Distributoren in den USA. Vernebeltes Tyvaso ist in den USA, Israel und Argentinien zur Behandlung von PAH und PH-ILD zugelassen und kommerziell erhältlich. Vernebeltes Tyvaso wurde auch Ende 2022 in Japan zur Behandlung von PAH zugelassen, und der japanische Distributor des Unternehmens, Mochida Pharmaceutical Co., Ltd. (Mochida), startete im zweiten Quartal 2023 den kommerziellen Verkauf in Japan. Im Dezember 2023 reichte Mochida einen Antrag auf Marktzulassung ein, um die Kennzeichnung von vernebeltem Tyvaso in Japan um die Behandlung von PH-ILD zu erweitern.
Tyvaso DPI ist ein Kombinationsprodukt aus Arzneimittel und Gerät, das die Technologie der trockenen Pulverformulierung und die Dreamboat-Inhalationsgerätetechnologie von MannKind verwendet, die 2014 von der FDA zur Behandlung von Patienten mit Diabetes zugelassen wurde.
Vernebeltes Tyvaso wird viermal täglich mit dem proprietären Tyvaso-Inhalationssystem des Unternehmens verabreicht, das aus einem ultraschallvernebelnden Inhalator und zugehörigem Zubehör besteht. Die Dosistitration erfolgt durch Variation der Anzahl der Atemzüge pro Behandlungssitzung, die in der Regel mit drei Atemzügen pro Sitzung beginnt und die Dosis während des Titrierungsprozesses in Drei-Atemzug-Schritten erhöht.
Im August 2018 beendete das Unternehmen einen Patentstreit mit Watson Laboratories, Inc. (Watson) im Zusammenhang mit seiner verkürzten neuen Arzneimittelanwendung (ANDA), die die FDA-Zulassung zur Vermarktung einer generischen Version von vernebeltem Tyvaso in den USA beantragte. Gemäß den Bedingungen dieser Vereinbarung kann Watson seine generische Version von vernebeltem Tyvaso in den USA ab Januar 2026 auf den Markt bringen, obwohl Watson unter bestimmten Umständen möglicherweise früher auf den Markt kommen darf.
Remodulin
Remodulin wurde 2002 bzw. 2004 von der FDA zur subkutanen und intravenösen Verabreichung zugelassen und wird seit 2002 in den USA kommerziell verkauft. Das Unternehmen verkauft Remodulin an spezialisierte pharmazeutische Distributoren in den USA und an pharmazeutische Distributoren international. Remodulin ist zur Behandlung von Patienten mit PAH zur Linderung von mit körperlicher Betätigung verbundenen Symptomen indiziert. Studien zur Wirksamkeit umfassten Patienten mit funktioneller Klasse II-IV (mäßig bis schwer). Außerhalb der USA wird Remodulin zur Behandlung von PAH in den meisten Teilen Europas, Kanadas, Mexikos sowie in verschiedenen Ländern in Asien, dem Nahen Osten und Südamerika vermarktet und verkauft.
Remunity-Pumpe
Im Februar 2021 startete das Unternehmen den begrenzten kommerziellen Verkauf der Remunity-Pumpe, einem halbwegs verbrauchbaren System zur subkutanen Verabreichung von Treprostinil, das in Zusammenarbeit mit DEKA Research & Development Corp. (DEKA) unter einem exklusiven Entwicklungs- und Lizenzvertrag entwickelt wurde. Die Remunity-Pumpe besteht aus einer kleinen, leichten, langlebigen Pumpe und einem Controller, die eine Lebensdauer von mindestens drei Jahren haben sollen. Die Remunity-Pumpe verwendet Einweg-Kassetten, die mit Remodulin gefüllt sind und die mit weniger Patientenmanipulation an die Pumpe angeschlossen werden können als dies normalerweise bei anderen verfügbaren subkutanen Pumpen der Fall ist. Im November 2019 schloss das Unternehmen eine Liefervereinbarung mit einem Tochterunternehmen von DEKA ab, um die Remunity-Pumpe herzustellen und zu liefern. Gemäß den Bedingungen der Vereinbarung erstattet das Unternehmen alle Kosten von DEKA und seinen Tochterunternehmen für die Herstellung der Remunity-Pumpe.
Die Remunity-Pumpe wurde zunächst in wöchentlichen Lieferungen von mit Remodulin vorgefüllten Einwegkassetten an Patienten zur Verfügung gestellt. Im September 2022 startete das Unternehmen eine Version der Remunity-Pumpe, bei der Patienten monatliche Lieferungen von leeren, fertig zum Befüllen bereiten Remunity-Kassetten und Remodulin erhalten können. Die Mehrheit der Patienten, die mit subkutanem Remodulin behandelt werden, verwendet die Remunity-Pumpe. Die Remunity-Pumpe wird von der CMS als dauerhafte medizinische Ausrüstung eingestuft.
Orenitram
Orenitram ist der einzige vom FDA zugelassene oral verabreichte Prostazyklin-Analogon und die einzige in den USA zugelassene orale PAH-Prostazyklin-Klasse-Therapie, die bis zur maximal verträglichen Dosis titriert werden kann, ohne eine Dosierobergrenze zu haben. Das Unternehmen verkauft Orenitram an dieselben spezialisierten pharmazeutischen Distributoren in den USA, die auch Tyvaso DPI, vernebeltes Tyvaso und Remodulin vertreiben. Im Jahr 2013 hat die FDA Orenitram zur Behandlung von PAH-Patienten zur Verbesserung der körperlichen Leistungsfähigkeit zugelassen. Im August 2018 gab das Unternehmen bekannt, dass seine klinische Studie zu Orenitram namens FREEDOM-EV ihren primären Endpunkt, die verzögerte Zeit bis zum ersten klinischen Verschlechterungsereignis, erreicht hat. Insbesondere zeigten die vorläufigen Ergebnisse, dass Orenitram in Kombination mit einer oralen PAH-Hintergrundtherapie das Risiko eines klinischen Verschlechterungsereignisses im Vergleich zu Placebo um 25 Prozent (p=0,0391) verringerte, was durch eine 61-prozentige Verringerung des Risikos des Krankheitsfortschritts für Patienten, die Orenitram einnahmen, im Vergleich zu Placebo (p=0,0002) bedingt war. Im Oktober 2019 genehmigte die FDA eine Ergänzung zur Orenitram-NDA, um das Etikett des Produkts zu aktualisieren und die FREEDOM-EV-Ergebnisse widerzuspiegeln. Folglich ist Orenitram zur Verzögerung des Krankheitsfortschritts und zur Verbesserung der körperlichen Leistungsfähigkeit indiziert.
Im Februar 2018 beendete das Unternehmen einen Patentstreit mit Actavis Laboratories FL, Inc. (Actavis) im Zusammenhang mit seiner ANDA, die die FDA-Zulassung zur Vermarktung einer generischen Version von Orenitram in den USA beantragte. Gemäß den Bedingungen dieser Vereinbarung kann Actavis seine generische Version von Orenitram in den USA ab Juni 2027 auf den Markt bringen, obwohl Actavis unter bestimmten Umständen möglicherweise früher auf den Markt kommen darf. Im Mai 2022 beendete das Unternehmen einen Rechtsstreit mit ANI Pharmaceuticals, Inc. (ANI) bezüglich seiner ANDA, die die FDA-Zulassung zur Vermarktung einer generischen Version von Orenitram beantragte.
Adcirca
Adcirca ist ein PDE-5-Inhibitor, dessen aktiver pharmazeutischer Inhaltsstoff Tadalafil ist. Tadalafil ist auch der aktive pharmazeutische Inhaltsstoff in Cialis®, das von Eli Lilly and Company (Lilly) zur Behandlung von erektiler Dysfunktion vermarktet wird.
Produkt zur Behandlung von Krebs - Unituxin
Im März 2015 genehmigte die FDA den Biologics License Application (BLA) des Unternehmens für Unituxin in Kombination mit Granulozyten-Makrophagen-Kolonie-stimulierendem Faktor, Interleukin-2 und 13-cis-Retinsäure zur Behandlung von Patienten mit Hochrisiko-Neuroblastomen (einer seltenen Form von kindlichem Krebs), die auf mindestens eine teilweise Reaktion auf vorherige First-Line-Multiagenten- und Multimodalitätstherapie ansprechen. Unituxin ist ein chimärer monoklonaler Antikörper, der aus einer Kombination von Maus- und menschlicher DNA besteht und eine zellvermittelte zytotoxische Immunität induziert, ein Mechanismus der zellvermittelten Immunität, bei dem das Immunsystem aktiv eine Zelle angreift, die von spezifischen Antikörpern gebunden wurde. Die Unituxin-Therapie ist mit schwerwiegenden Nebenwirkungen verbunden, darunter Infektionen, Infusionsreaktionen, Hypokaliämie, Hypotonie, Schmerzen, Fieber und Kapillarleck-Syndrom. Im November 2018 erhielt das Unternehmen die Zulassung von Health Canada zur Vermarktung von Unituxin, und es startete den kommerziellen Verkauf des Produkts in Kanada Ende 2019. Im Juni 2021 erhielt der japanische Distributor des Unternehmens, Ohara Pharmaceutical Co., Ltd. (Ohara), die Zulassung zur Vermarktung von Unituxin in Japan und startete kurz darauf den kommerziellen Verkauf.
Forschung und Entwicklung
Das Unternehmen konzentriert seine Forschungs- und Entwicklungsanstrengungen auf die folgenden Pipeline-Programme. Das Unternehmen führt auch eine Vielzahl weiterer Forschungs- und Entwicklungsanstrengungen durch, darunter Technologien zur Steigerung des Angebots an transplantierbaren Organen und Geweben und zur Verbesserung der Ergebnisse für Transplantatempfänger durch Xenotransplantation, regenerative Medizin, bio-künstliche Organe, dreidimensionales (3-D) Organ-Bioprinting und ex-vivo-Lungenperfusion.
Vernebeltes Tyvaso - TETON-Studien
Das Unternehmen führt zwei Phase-3-Studien namens TETON 1 und TETON 2 von vernebeltem Tyvaso zur Behandlung von IPF durch. TETON 1 wird in den USA und Kanada durchgeführt, und TETON 2 wird außerhalb der USA und Kanadas durchgeführt. Das Unternehmen strebt die Einschreibung von 576 Patienten in jeder Studie an. Der primäre Endpunkt beider Studien ist die Veränderung der absoluten forcierten Vitalkapazität (FVC) vom Ausgangswert bis zur Woche 52. Die TETON 1-Studie hat im Juni 2021 den ersten Patienten eingeschrieben, und die TETON 2-Studie hat im Oktober 2022 den ersten Patienten eingeschrieben. Das Unternehmen schreibt auch eine Phase-3-Studie von vernebeltem Tyvaso namens TETON PPF zur Behandlung progressiver Lungenfibrose (PPF) ein; das Unternehmen hat im Oktober 2023 den ersten Patienten in TETON PPF eingeschrieben.
Im Dezember 2020 gewährte die FDA die Orphan-Bezeichnung für Treprostinil zur Behandlung von IPF. Im März 2022 gewährte die Europäische Arzneimittel-Agentur ebenfalls die Orphan-Bezeichnung für Treprostinil zur Behandlung von IPF. Wenn die TETON-Studien erfolgreich sind, plant das Unternehmen auch, die FDA-Zulassung zur Erweiterung des Tyvaso-DPI-Etiketts um IPF und PPF zu beantragen, nach Abschluss eventuell von der FDA geforderten Brückenstudien.
Ralinepag
Ralinepag ist ein Next-Generation, einmal täglich einzunehmender, oral selektiver und potenter Prostazyklin-Rezeptor-Agonist, den das Unternehmen zur Behandlung von PAH entwickelt. Eine Phase-2-Studie von Ralinepag an 61 PAH-Patienten (40 Patienten unter aktiver Ralinepag, 21 unter Placebo) erfüllte ihren primären Endpunkt und zeigte eine 29,8-prozentige Reduktion (p=0,03) des medianen pulmonalen Gefäßwiderstands (PVR, die Kraft oder der Widerstand, dem das Blut ausgesetzt ist, wenn es durch die Blutgefäße in den Lungen fließt) nach 22 Wochen Behandlung mit Ralinepag im Vergleich zu Placebo. Nach der Teilnahme an der Phase-2-Studie wurden 45 Patienten in eine OLE-Studie aufgenommen, um weiter zu bestimmen, ob Ralinepag langfristig sicher und wirksam zur Behandlung von PAH-Patienten eingesetzt werden kann.
Das Unternehmen schreibt ADVANCE OUTCOMES ein, eine ereignisgesteuerte Phase-3-Studie
